【 行业动态】 随着人们对儿科临床需求的不断重视，近年来国内外药企在儿童药领域纷纷开始加码布局。2026年11月上旬，多家药企在该领域迎来突破。
近日，瑞士药企Idorsia宣布，其双重食欲素受体拮抗剂(DORA)达利雷生获FDA突破性疗法认定，用于10至不满18岁儿童青少年失眠障碍。达利雷生是一种双食欲素受体拮抗剂，可以阻止食欲素神经肽(食欲素A和食欲素B)与其受体的结合，从而有效降低食欲素水平，诱导自然睡眠。
此次认定主要基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床研究(NCT05423717)，该研究证实达利雷生在10岁至18以下的儿科患者中具有一定的安全性和耐受性。即使在50mg(成人推荐剂量)下，达利雷生的安全性仍与安慰剂相似，治疗期间未发生与药物滥用相关的不良事件。
值得一提的是，早在2022年11月，先声药业就与Idorsia公司订立独家授权协议，获得达利雷生大中华地区的开发及商业化独家权利。2025年6月，达利雷生已在中国获批用于治疗以入睡困难和/或睡眠维持困难为特征的成人失眠患者。
11月6日， Pharming宣布，英国药品和保健产品监管局 (MHRA) 已批准扩大口服选择性磷脂酰肌醇 3-激酶 δ (PI3Kδ) 抑制剂 Joenja® 的上市许可范围，使其适用于 4 至 11 岁、体重至少 27 公斤且患有活化 PI3K δ 综合征 (APDS) 的儿童，APDS 是一种罕见的原发性免疫缺陷病。
Joenja®是一种口服小分子磷脂酰肌醇3-激酶δ (PI3Kδ) 抑制剂，MHRA的此次决定基于 Pharming 公司儿科临床项目的数据，该项目是 MHRA 批准的 leniolisib 儿科研究计划 (PIP) 的一部分。此外，其他临床药理学和安全性评估也支持了已批准的给药方案。Leniolisib 在 4 岁及以上患者中总体耐受性良好，表明该药物在该年龄组中具有良好的获益风险比。该批准包括对符合条件的该体重组的儿科患者每日两次服用 40 毫克和 50 毫克，此前该药已获准用于符合条件的12岁及以上成人和青少年。
11月5日，国家药品监督管理局批准以岭药业申报的中药创新药小儿连花感冒颗粒上市。该药品具有清热解表、宣肺泄热的功效，用于4~12岁儿童风热感冒，症见鼻塞、流浊涕、咽红肿痛、咳嗽、头痛等，舌红，苔薄黄，脉浮数。
公告显示，小儿连花感冒颗粒是以岭药业在中医络病理论指导下自主研发的1.1类中药创新药，公司将尽快启动该产品的相关生产和销售工作。
总的来说，11月儿童药的进展呈现出两条清晰的路径，其中国内在中药儿科创新上做“精准卡位”，用1.1类身份和明确的证候定位解决“有药但缺儿童专用选择”的问题；而海外则主要在已有分子上做“年龄下沉”和“适应症拓展”。业内认为，未来随着国内外药企的共同发力，长期以来儿童用药“品种少、规格缺、剂型不适宜”的困境将被逐步破解，同时儿童用药“剂量靠猜、用药靠掰”的现象也将加速消失。
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