【 行业动态】继2024年1月“天价”BD交易之后，2025年9月3日，舶望制药与诺华再次达成一项总价52亿美元的战略合作协议。前后两项BD交易总金额接近94亿美元。
根据本次合作的协议，双方将共同开发多项心血管siRNA药物，包括两款处于早研阶段分子的中国以外权益的选择权，用于治疗重度高甘油三酯血症 (sHTG) 和混合型血脂异常；以及就BW-00112 (ANGPTL3) 产品的优先谈判权，该产品目前在美国和中国处于II期临床试验阶段；另一款临床前的siRNA药物中国外权益，并包含在美国和中国分享损益(P&L)的互惠选择权，该产品预计2026年将启动I期临床试验。
据悉，2024年1月，舶望制药与诺华曾达成总额为41.65亿美元的合作，当时舶望授予诺华两款心血管siRNA药物的海外权益，包括一款I期临床产品的全球权益和一款I/IIa期产品的大中华区外权益，协议中特别约定诺华保留“针对心血管疾病的最多额外2个靶点化合物的选择权”。
分析指出，随着人口老龄化的加剧以及生活方式的改变，心血管药物市场规模持续增长。然而传统的心血管治疗药物在某些方面存在局限性，心血管siRNA药物凭借优势，将满足未被充分满足的临床需求，其市场潜力不言而喻。有数据显示，2023年，siRNA市场规模从2018年的1300万美元增长至15.97亿美元，预计到2030年全球siRNA市场规模将达到128亿美元。
面对心血管siRNA药物广阔的市场前景，药企纷纷加码布局，据悉在此次交易中，舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并可能获得潜在的里程碑和期权付款，以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在里程碑价值高达52亿美元。此外，诺华公司已初步意向参与舶望制药的下一轮股权融资，可见诺华在这一领域布局的决心。
据悉，除了诺华在这一领域持续发力外，安进、礼来等大药企也纷纷加入竞争。安进从 Arrowhead 引进的 Olpasiran，正在开展针对高血脂患者的心血管事件二级预防的 III 期研究。资料显示，Olpasiran是一种小干扰RNA(siRNA)分子，可通过破坏载脂蛋白(a)基因的表达，从而阻止脂蛋白(a)颗粒在肝细胞中的生成。
礼来从 Dicerna 引进的 Lepodisiran 也进入了 III 期临床，并公布了积极的 II 期研究结果。资料显示，Lepodisiran是一种非经典的四环Dicer底物小干扰RNA(siRNA)，可抑制肝脏中载脂蛋白a的生成。
在国内，众多药企也已布局了丰富的在研 siRNA 药物管线，适应证主要集中在高脂血症、高血压等心血管疾病领域，靶点覆盖 PCSK9、ANGPTL3、AGT 等。除了上述的舶望制药外，悦康药业近期公告称，YKYY029注射液Ⅰ期临床试验获批。公告指出，YKYY029注射液是悦康科自主开发的靶向AGT基因的小干扰核糖核酸(siRNA)药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板。YKYY029注射液通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT mRNA，有效阻断AGT蛋白的合成。AGT蛋白作为肾素-血管紧张素-醛固酮系统(Renin-angiotensin-aldosterone system，RAAS)的上游蛋白，抑制其表达将从根本上抑制RAAS系统升高血压的作用，从而降低血压。
心血管 siRNA 药物凭借技术优势、庞大的市场需求，展现出了极为广阔的市场前景。而诺华等制药头部的入场也将加速siRNA疗法在心血管领域的应用，给更多患者带来治疗希望。未来随着研发的不断深入和技术的日益成熟，心血管 siRNA 药物有望成为心血管疾病治疗领域的重要力量。
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