【 行业动态】心血管疾病是医药行业研发的核心赛道，近年来，跨国制药企业(MNC)在心血管领域的布局逐渐聚焦于PCSK9(前蛋白转化酶枯草溶菌素 9)和Lp(a)(脂蛋白 a)两大新兴靶点，通过多机制、多药物形态的产品矩阵构建，抢占庞大的心血管及代谢疾病市场。与此同时，国内创新药企凭借在细分靶点的研发突破，通过 “对外授权” 模式与国际头部合作，开启了全球化商业化的新路径。
从临床需求来看，PCSK9 和 Lp (a) 靶点的崛起，源于传统降脂药物的治疗局限。PCSK9 抑制剂通过阻断 PCSK9 蛋白与低密度脂蛋白受体的结合，显著降低 LDL-C 水平，为高危患者提供了新的治疗选择。目前，全球已有多款 PCSK9 抑制剂获批上市，且随着适应症向更广泛的心血管高危人群拓展，市场规模持续扩容。据行业机构测算，基于现有临床研究数据和真实世界用药需求，PCSK9 全球市场规模有望达到 110-190 亿美元。
相较于 PCSK9，Lp (a) 靶点的研发也具有重要意义。Lp (a) 是一种由肝脏合成的脂蛋白，其水平升高与冠心病、主动脉瓣狭窄等心血管疾病的风险显著相关，且不受饮食、运动等生活方式因素影响，属于 “难治性” 心血管风险因素。近年来，随着小干扰 RNA(siRNA)药物、口服小分子抑制剂等技术的突破，Lp (a) 抑制剂的研发迎来爆发期。海外药企纷纷布局这一领域，推动药物从临床阶段向商业化迈进。机构预测，Lp (a) 抑制剂全球市场规模有望达到 30-70 亿美元，成为心血管领域的 “潜力赛道”之一。
在这一轮心血管领域的研发竞争中，海外大型制药企业展现出强大的战略布局能力，如Eli Lilly、Novartis、Merck等均在推进多机制与多药物形态的心血管药物产品矩阵，以全面覆盖庞大的心血管及代谢疾病人群。
值得关注的是，国内创新药企在 PCSK9 和 Lp (a) 领域的研发中表现亮眼，并通过 “对外授权” 模式实现了与国际头部的深度合作。其中，恒瑞医药和石药集团的合作案例尤为典型。恒瑞医药将其自主研发的 Lp (a) 小分子口服抑制剂 HRS-5346 以 “2 亿美元首付款 + 17.7 亿美元里程碑付款” 的方式授权给 Merck，不仅获得了高额的前期资金支持，还能借助 Merck 的全球销售网络推动药物在海外市场的商业化，实现 “研发 + 商业化” 的双赢。而，石药集团也将 Lp (a) 小分子口服抑制剂 YS2302018 以 “1 亿美元首付款 + 19.2 亿美元里程碑付款” 授权给 AstraZeneca(阿斯利康)，展现出国产创新药在全球市场的竞争力。
从行业趋势来看，PCSK9 和 Lp (a) 领域的竞争将进一步加剧。一方面，海外药企将持续加大研发投入，推动药物迭代升级，如开发更长效、更便捷的制剂，探索更广泛的适应症；另一方面，国内药企在创新药研发能力提升的背景下，有望在更多细分靶点实现突破，通过对外授权或自主出海，分享全球心血管市场的红利。对于患者而言，随着更多创新药物的获批，心血管疾病的治疗将更加精准、有效，有望显著降低心血管事件的发生风险；对于行业而言，这两大靶点的突破将推动心血管治疗从 “控制症状” 向 “降低风险” 转变，开启精准心血管医疗的新时代。
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