【 行业动态】小核酸药物作为近年来新药研发领域的重点方向，正凭借其优势吸引着越来越多投资者的关注。近日，蔚程医药有限公司(VivatidesTherapeutics)宣布完成杏泽资本领投，启明创投跟投的千万美金种子轮融资，募资资金将主要用于临床前肝外靶向小核酸平台及管线的开发。这一消息再次将小核酸药物研发推至聚光灯下，事实上，2025年以来，已有多家药企在小核酸领域积极布局并成功融资。
2025年4月，AIRNA宣布完成超额认购的1.55亿美元B轮融资。此次融资由Venrock Healthcare CapitalPartners领投，Forbion Growth联合领投，众多新老投资者参与其中。AIRNA将利用这笔资金推动其针对α1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的首个RNA编辑候选药物AIR-001进入1/2期临床试验，并开发针对心血管代谢及其他疾病的一系列创新RNA编辑药物。AIRNA致力于开发RNA编辑疗法，其专有平台能利用天然机制高效、安全地编辑目标RNA，有望为严重或慢性疾病带来功能性治愈方案。
同月，专注于小核酸药物研发的创新型药企瑞博生物完成超2亿元E2轮融资，本轮由名信资本领投，昆山高新创投、昆山国科创投等跟投。瑞博生物已构建覆盖研发至产业化全技术链的六大核心平台，此前还曾获高瓴资本、中金资本、君联资本等知名机构投资，持续的资金注入将助力其在小核酸药物开发道路上稳步前行。
5月，浩博医药宣布成功完成5000万美元B+轮融资，由全球有名产业投资机构领投，启明创投、鼎晖VGC等多家机构跟投。浩博医药专注于研发自主创新的靶向递送小核酸药物，致力于实现慢性乙型肝炎临床治愈目标，此次融资将加快其研发进程，推动相关技术落地。几乎同一时期，靖因药业完成近5000万美元B2轮融资，该公司专注于心血管代谢疾病领域，临床管线丰富。融资后不久，靖因药业即宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作，共同开发并商业化新一代长效凝血因子XI(FXI)靶向小干扰RNA(siRNA)疗法SRSD107，进一步彰显其在小核酸领域的布局与实力。
小核酸药物之所以如此受资本青睐，与其广阔的市场前景密不可分。小核酸药物是指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，相比传统小分子药物和抗体药物，具有诸多优势。首先，靶点筛选快，一旦明确致病基因序列，即可快速设计互补核酸链，缩短早期研发时间，而传统药物需大量化合物筛选。其次，研发成功率高，Alnylam公司网站数据显示，其小核酸管线从立项至临床三期的成功率高达60%，远超传统小分子及靶向类药物。再者，小核酸药物不易产生耐药性，因其直接针对致病基因序列进行开发设计，从根源上阻断致病蛋白的产生。而且治疗领域尤为广泛，在遗传性疾病、罕见病、肿瘤、慢性病、病毒感染、乙肝等众多领域都展现出治疗潜力。此外，小核酸药物效果持久，通过化学修饰等手段提高稳定性，延长半衰期，例如治疗高胆固醇血症的Inclisiran(siRNA)仅需每半年皮下注射一次，大大提高了患者的依从性，尤其适合慢性病管理。
从市场规模数据来看，小核酸药物市场呈现出迅猛增长态势。数据显示，2016年小核酸药物全球市场规模仅1千万美元，到2021年就增长至32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%。evaluate Pharma和BCG统计分析预测，2025年全球小核酸药物市场规模将突破100亿美元。平安证券研报指出，小核酸药物有望成为继小分子和抗体之后的新疗法，其处境可类比20年前的抗体行业，小核酸药物平均每年获批约2款，占FDA批准药物总数的5%左右。
虽然小核酸药物前景光明，但也面临一些挑战。技术层面上，化学修饰和递送系统是关键难题。小核酸药物进入血液后，容易被核酸酶降解，且因带有负电荷难以穿透细胞膜。目前全球小核酸药物头部公司的递送技术多依靠专利授权，技术壁垒较高，虽然现在有脂质纳米颗粒(LNP)、GalNac技术等可将药物精准递送到肝脏，但未来在中枢神经系统、眼睛、肾癌细胞与肺上皮细胞等递送系统方面仍有待突破。此外，小核酸药物的制备通常使用固相合成技术，工艺开发、放大和质量控制存在一定壁垒，对技术、设备、环境要求高，成本也居高不下。从市场角度看，国内小核酸市场还处于发展早期，尚没有一款自主研发的小核酸药物上市，从临床阶段到产品上市还需3-5年时间，市场的培育与成熟还需要各方持续努力。
总体而言，2025年以来众多药企在小核酸领域的融资行动，彰显了该领域的热度与潜力。小核酸药物凭借自身优势，在市场需求的推动下，未来有望在全球医药市场中占据重要地位。随着技术的不断突破与完善，小核酸药物领域也将迎来更多的发展机遇。
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