天价药榜单出炉！这款基因疗法单剂价格达 425 万美元_基因疗法

　　【 行业动态】在医药领域，创新与价格往往呈现出紧密的关联。美国作为全球医药大市场，其药物定价一直备受关注。近期公布的美国市场价格高的十款药物名单中，单剂价格均突破百万美元大关。​
 

　　其中协和麒麟旗下的Lenmeldy单剂价格高达 425 万美元。据悉，由日本协和麒麟公司开发的Lenmeldy于2024年3月获FDA批准，用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良(MLD)。作为一款针对罕见遗传病的基因疗法，Lenmeldy 的高价背后是漫长的研发周期与复杂的生产工艺。数据显示，2025年第一季度该药物全球销售额达到1410万美元，同比增长92%。
 

　　紧随其后的是 CSL Behring 的Hemgenix，350 万美元的定价使其成为血友病治疗领域的高价产品。血友病的本质是基因受损，Hemgenix的基因疗法治疗原理是将一种能够产生缺失凝血因子的基因输送到肝脏中细胞，使患者自身能够产生第九凝血因子。据悉，该药物由荷兰基因疗法公司uniQure研发，2020年CSL以4.5亿美元预付款获得其商业化和进一步开发权利。
 

　　Sarepta Therapeutics 的Elevidys单价达到 320 万美元，该药物是针对杜氏肌营养不良症的基因疗法。蓝鸟生物成为榜单中的赢家，旗下三款药物Lyfgenia(310 万美元)、Skysona(300 万美元)和Zynteglo(280 万美元)，涵盖了镰状细胞贫血、脑肾上腺脑白质营养不良等多种罕见病治疗领域，彰显了该公司在细胞与基因治疗领域的深厚积累。​
 

　　BioMarin 的Roctavian单价达到 290 万美元，作为获批用于成人重度 A 型血友病的基因疗法，其定价反映了对传统替代治疗成本的重构。住友制药的Rethymic达到281 万美元，这款药物是用于胸腺功能不全的细胞疗法，体现了个体化医疗的高价值属性。诺华的Zolgensma为232万美元，作为较早获批的脊髓性肌萎缩症基因疗法，其价格在同类产品中已显现出一定的市场调整痕迹。​
 

　　深入分析这些高价药物可以发现，它们普遍具有孤儿药和基因/细胞疗法的属性。罕见病患者群体规模小导致研发成本难以摊薄，而基因编辑、细胞工程等前沿技术的应用，进一步推高了前期研发投入和后期生产难度。
 

　　然而，天价药物也带来了医保支付的巨大挑战。美国医保体系正通过多种方式应对这一问题，包括基于疗效的分期支付、与药企协商价格折扣、设立专项基金等。这些探索不仅影响着美国医药市场的发展走向，也为全球其他国家的药品定价与支付机制提供了重要参考。​
 

　　随着基因治疗技术的不断成熟和产业化规模的扩大，未来这类高价药物的价格有望逐步回落。但在短期内，创新疗法的高价值定价仍将是医药市场的重要特征，如何在激励创新与保障患者可及性之间找到平衡，将持续考验着政策制定者、药企和支付方的智慧。
 

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