【 行业动态】2025 年 8 月 12 日，对于全球非囊性纤维化支气管扩张症(NCFB)患者而言，是一个具有里程碑意义的日子。这一天，Insmed 公司宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准了其研发的 Brinsupri(brensocatib)上市，用于治疗成人和 12 岁以上儿童的 NCFB 患者。
数据显示，Brensocatib 是头个获批的二肽基肽酶 1(DPP-1)抑制剂，也是 FDA 批准的头个用于治疗 NCFB 的药物。非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病。在美国，约有 50 万人被诊断患有 NCFB，而全球范围内，预计还有数百万患者受其折磨。与其他以气道狭窄为特征的呼吸系统疾病不同，NCFB 会导致气道永久性扩张，使得患者难以清除黏液和细菌，进而引发持续的炎症和感染。该病的一个显著特征是频繁发作，即症状突然恶化，如咳嗽加剧、黏液增多、呼吸急促和疲劳等。这些发作不仅严重影响患者的身体健康，还对其日常生活和心理健康造成很大的负面影响。
Brensocatib 是一种口服的、每日一次的药物，属于一类全新的二肽基肽酶 1(DPP1)抑制剂。DPP1 是一种在中性粒细胞中负责激活中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSPs)的酶。在慢性炎症性肺部疾病中，中性粒细胞会在气道中大量聚集，导致 NSPs 过度活跃，进而引发肺组织的破坏和炎症。Brensocatib 通过抑制 DPP1 及其对 NSPs 的激活，减少支气管扩张症以及其他由中性粒细胞驱动的炎症性疾病所造成的损害，从根源上针对 NCFB 的发病机制进行治疗。
Brensocatib 的获批主要基于两项重要研究的数据支持，即 III 期 ASPEN 研究和 II 期 WILLOW 研究。在 ASPEN 研究中，接受 10mg 或 25mg Brensocatib 治疗的患者，其年化病情加重率分别较安慰剂组降低了 21.1% 和 19.4%。此外，在研究过程中，Brensocatib 展现出了良好的耐受性，治疗期间出现的不良事件与安慰剂组相当，主要包括 COVID-19、鼻咽炎、咳嗽和头痛等。
这一批准对于 NCFB 患者和临床医生来说意义重大。除了在美国获批上市，Insmed 公司还计划于 2025 年在欧盟、英国和日本提交 Brensocatib 的监管申请，如果顺利获批，预计 2026 年将在这些地区上市，届时将有更多的 NCFB 患者受益。
Brensocatib 的获批上市无疑是 NCFB 治疗领域的一个重大突破，它为患者提供了一种全新的、有效的治疗选择，有望显著改善患者的生活质量，延缓疾病的进展。
据悉，在中国，多家药企敏锐地捕捉到了这一未被满足的临床需求，积极布局 NCFB 药物研发。如复星医药控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司自主研发的小分子口服二肽基肽酶 1(DPP - 1)抑制剂 XH - S004，通过抑制 DPP - 1 及其激活的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶，降低炎症反应，从而阻断感染恶性循环及由此导致的气道结构损伤。截至目前，XH - S004 用于治疗非囊性纤维化支气管扩张症于中国境内处于 II 期临床试验阶段，用于治疗慢性阻塞性肺疾病于中国境内处于 Ib 期临床试验阶段。
海思科在这一领域同样成果显著，其自主研发的口服、强效和高选择性的 DPP - 1 抑制剂 HSK31858 片，在临床研究中展现出了良好的前景。2025 年 3 月，HSK31858 的 2 期临床研究成果发表于《柳叶刀・呼吸医学》。研究结果显示，与安慰剂组相比，20mg HSK31858 组(下降幅度为 48%)和 40mg HSK31858 组均显著降低急性加重发生频率(下降幅度达 60%)。此外，HSK31858 快速且持续地降低了支扩症患者 24 小时痰量。据 CDE 网站信息，1 类新药 HSK31858 片已于 2024 年被纳入突破性治疗品种，用于非囊性纤维化支气管扩张。
除了上述企业，恒瑞医药旗下子公司瑞石生物医药有限公司也有所行动。瑞石生物收到国家药监局核准签发关于 RSS0343 片的《药物临床试验批准通知书》，同意开展用于非囊性纤维化支气管扩张症的治疗的临床试验。这一举措表明恒瑞医药也在积极探索该领域的药物研发。
业内表示，随着国内对创新药研发的政策支持力度不断加大，资本对医药创新领域的关注度持续提升，以及国内临床研究资源的日益丰富，中国药企在 NCFB 药物研发领域也有着独特的优势。而且，NCFB 患者群体庞大，国内市场需求迫切，一旦有安全有效的国产药物获批上市，必将拥有广阔的市场前景。
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