【 行业动态】近期，美国FDA先后拒批了多款药物申请。其中，包括Replimune黑色素瘤候选药物RP1的加速审批申请；罗氏旗下基因泰克的CD20/CD3双特异性抗体Columvi，与葛兰素史克(GSK)的BCMA靶向抗体偶联药物(ADC)Blenrep的上市申请。
具体来看，7月22日美国FDA向生物技术公司Replimune发出完整回应函(CRL)，正式驳回其黑色素瘤候选药物RP1的加速审批申请。
据了解，RP1是一款基于病毒的免疫疗法，它通过改造病毒直接杀伤癌细胞，同时激活人体免疫系统对肿瘤的持续攻击。此次Replimune基于1/2期Ignite试验数据提交了加速审批申请，但FDA在CRL中明确指出，该试验“并非提供充分有效性证据的充分且对照良好的临床研究”；此外，FDA还对Replimune的3期确证性试验提出质疑。
7月18日，罗氏及其子公司基因泰克宣布，美国FDA已发出完整回复函(CRL)，拒绝批准Columvi联合吉西他滨和奥沙利铂(GemOx)用于治疗二线弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者的补充生物制品许可申请(sBLA)。
CRL 显示，FDA 认为STARGLO 研究没能提供足够证据来证明这一治疗方案对美国患者群体的益处。据悉，该研究的入组群体中有 59% 来自亚洲或澳大利亚，32% 来自欧洲，仅 9% 来自北美。
7月17日，葛兰素史克(GSK)宣布，FDA绝批准其BCMA ADC新药Blenrep用于二线联合治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤，理由是认为其风险大于收益。
这款新药的两项3期临床试验(DREAMM-7和DREAMM-8)都达到了无进展生存期(PFS)的主要终点，其中DREAMM-7还达到了总生存期(OS)的关键次要终点。最终仍被拒的原因主要是Blenrep在关键的DREAMM-8试验上未能达到OS关键次要终点。此外，Blenrep的两项3期临床试验结果也出现了矛盾。DREAMM-7达到了OS关键次要终点，而DREAMM-8却未能达到。这种不一致性让专家们对其实际疗效产生了怀疑。
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总的来说，FDA的接连拒批表明“成功III期≠获批”。业内认为，从近期制药企业被FDA拒绝的原因，大多数与安全性和有效性问题、生产缺陷以及生物等效性问题有关来看，未来药企在推进临床研发工作的进程中，应当以更为精准、细致的方式，在疗效、安全性、数据代表性三方面同时达标，才能顺利通过监管门槛。
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