【 行业动态】渐冻症，是一种罕见、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉，表现为进行性加重的肌无力、肌萎缩和肌束颤动等。有数据显示，目前国内有超过4万例渐冻症患者，市场需求巨大。
据悉，因渐冻症病因极难确认，研发药物难度较大，过去药企在该领域的研发进度缓慢，进展也较小。但近年来，随着科学技术的不断发展，部分药企开始针对该领域积极开发，目前已迎来越来越多新进展。
近日，福贝生物开发的1类新药4B02-01注射液获批临床，用于治疗渐冻症。该药通过特异性激活TrkB受体信号通路，起到神经保护和修复作用，有望为渐冻症患者提供新治疗选择。
据了解，4B02-01是福贝生物一款进入临床研究阶段的ALS创新药，将凭借独特的TrkB功能激活机制，与已进入临床的CSF1R抑制剂4B71-01(抑制神经炎症)和AI辅助开发的4B06-01(调节神经传导)形成协同互补，为攻克渐冻症这一医学难题提供更多可能性。
福贝生物专注于开发针对神经系统重大未满足临床需求的原创新药，近年来其在ALS适应症领域进行了重点布局，除了4B02-01，还有不少新收获。如在2024年2月，福贝生物与英矽智能共同参与的FB1006项目，已顺利完成全部64例患者入组。此项目是在北京大学第三医院开展的针对治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)概念验证试验。
2022年11月29日，递交的1类新药FB-1071获得CDE临床试验默示许可，拟开发用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称“渐冻人症”)。公开资料显示，FB-1071是由安立玺荣开发的一种全新的集落刺激因子1受体(CSF1R)口服抑制剂，具有全新分子结构的针对CSF1R靶点的小分子药物，能抑制神经炎症及其引起的神经损伤，减缓病程发展。2021年初，福贝生物通过合作获得了该产品在中国大陆、香港、澳门地区针对肿瘤以外所有适应症的开发、生产和商业化独家权益。
值得一提的是，除了福贝生物，2025年以来，国内药企在该领域迎来好消息的企业其实不在少数。首先是维泰瑞隆，其研发的SIR2501片在国内获批临床，拟开发治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS，随后就在北京安贞医院获得伦理批件并启动健康受试者1期临床试验。2月，复宏汉霖发布公告，其自主研发的小分子偶联化学药物HLX99被FDA批准临床，拟用于治疗ALS。同月，万邦德医药发布公告，甲钴胺用于治疗ALS获得FDA授予的孤儿药资格认定……
总的来说，近年来，中国药企在ALS药物研发领域正不断取得新突破。这些突破不仅为ALS患者带来了希望，也展现了中国在罕见病药物研发领域的实力和决心。未来，随着更多临床试验的推进，在ALS治疗领域，中国药企将为广大患者提供更多有效的治疗选择。
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