【 行业动态】9月21日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，2个创新药拟纳入突破性治疗品种，拟适应症均为治疗代谢相关脂肪性肝炎(MASH)。
根据CDE公示，众生药业的ZSP1601片拟纳入突破性疗法，拟适应症为代谢相关脂肪性肝炎(MASH)；葛兰素史的克注射用Efimosfermin alfa拟纳入突破性疗法，拟适应症为用于治疗成人代谢相关脂肪性肝炎(MASH)。
代谢相关脂肪性肝炎(MASH)是导致肝硬化、肝癌的关键阶段，其发病机制错综复杂。目前临床上针对MASH的有效干预措施仍然十分有限，对人民健康和国家医疗体系造成了重大负担。上述2款创新药拟纳入突破性疗法有望加快产品上市进程，将为患者带来新的治疗选择。
资料显示，Efimosfermin alfa 是一款 FGF21(成纤维细胞生长因子 21)长效类似物，可每月皮下注射给药一次。该产品旨在调节关键代谢途径，以减少 MASH 患者的肝脏脂肪、改善肝脏炎症和逆转肝纤维化。II期BOS-580-201研究数据显示，治疗第24周，Efimosfermin alfa(300mg，每4周1次)组和安慰剂组实现MASH缓解且纤维化不恶化的患者比例分别为68%和29%，实现纤维化改善≥1期且MASH不恶化的患者比例分别为45%和21%。
ZSP1601是众生药业自主研发的一款磷酸二酯酶(PDE)抑制剂。临床前多个MASH动物药效模型研究结果表明，ZSP1601可改善肝组织炎症、水样变性和坏死，且改善纤维化作用突出。2026 年 5 月，众生药业宣布，ZSP1601 用于治疗 MASH 的 IIb 期临床试验顶线数据初步分析结果积极。
两款药物同时拟纳入突破性治疗品种，标志着国内 MASH 创新治疗进入多元机制并行的新阶段。我国是全球代谢相关脂肪性肝病负担重的国家之一。据统计，中国有约三分之一成年人患有脂肪肝。在我国超重或肥胖人群中，脂肪肝患病率高达81.8%，并呈现上升趋势。而随着肝脏脂肪持续过度堆积，脂肪肝将进一步发展为代谢相关脂肪性肝炎(MASH)，这一阶段是肝脏从“可逆转单纯脂肪堆积”跨入“不可逆肝损伤”的重要分水岭，如错过这一关键干预窗口，终有可能导致肝硬化、肝癌等致命后果。因此，及时启动治疗、逆转脂肪肝发展至关重要。
近年来，我国在MASH新药不断突破，如司美格鲁肽注射液(商品名：诺和盈)的代谢相关脂肪性肝炎(MASH)适应症上市申请近日获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，适用于治疗代谢相关脂肪性肝炎(MASH)伴中重度肝纤维化(符合F2-F3期纤维化)的非肝硬化成人患者，成为获批用于治疗MASH的GLP-1RA类药物。
业内指出，国产创新药与跨国新药同台竞技、多元机制互补，未来将为国内脂肪肝高危人群筑牢健康防线，为肝病临床治疗打开全新局面。
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