【 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心公示，当前有4个创新药拟纳入突破性治疗品种，来自海思科、辉诺生物、默沙东、百利天恒。这四款创新药瞄准未被满足的临床需求，将加速国内创新药研发进程，为患者带来全新治疗选择。
其中海思科的HSK42360-Na片于9月17日拟纳入突破性疗法，适应症为BRAF V600 突变的复发或进展性高级别脑胶质瘤。
高级别脑胶质瘤是中枢神经系统侵袭性强的恶性肿瘤之一，生长快、浸润性强、复发率高。其中BRAF V600突变是该类肿瘤的重要驱动亚型，以V600E为常见，在儿童及青少年高级别脑胶质瘤中占比约5%~10%，在部分特殊病理亚型中占比更高；该突变通过持续激活MAPK信号通路驱动肿瘤细胞恶性增殖，传统放化疗对其获益有限，临床长期缺乏高效的针对性治疗手段。
HSK42360-Na是海思科自主研发的新一代BRAF悖论破坏剂，为HSK42360的钠盐优化剂型，通过选择性的抑制BRAF V600活性单体，阻断MAPK通路信号，同时不诱导RAF同源或异源二聚体的形成以及MAPK通路的“反常激活”，持久的抑制与杀伤BRAFV600突变的肿瘤。
辉诺生物的HN0037片、默沙东的MK-7240注射液均于9月16日拟纳入突破性疗法，拟适应症分别为用于复发性口唇疱疹的治疗、中度至重度化脓性汗腺炎。
复发性口唇疱疹由单纯疱疹病毒引起，常表现为口唇周围成簇小水疱，有刺痛、灼热感。HN0037是一款新型高效、特异性的HSV解旋-引物酶抑制剂，对1型和2型疱疹病毒均有优异的活性。该药表现出较长的半衰期，可支持每个病程一次给药，有望成为单次给药治疗复发性单纯疱疹感染的新机制药物。
化脓性汗腺炎(HS，又称反常性痤疮)是一种慢性复发性炎症性罕见皮肤病，好发于皮肤褶皱部位，以反复出现的疼痛性深在结节为主要表现，病情进展后可形成脓肿、窦道及瘢痕。MK-7240注射液是由Prometheus Biosciences开发的一款靶向肿瘤坏死因子样配体1A(TL1A)的人源化单克隆抗体。TL1A是一个与肠炎和纤维化密切相关的靶点，具有活化T细胞、促进炎症因子分泌等生理活性，在免疫调节及炎症性疾病中发挥重要作用。2023年6月，默沙东以约108亿美元的首付款收购Prometheus，将该产品收入囊中。目前，MK-7240正在多个适应症上推进临床研究。
此外，百利天恒的注射用BL-B01D1于9月14日拟纳入突破性疗法，适应症为本品联合特瑞普利单抗用于PD-L1阳性(CPS≥1)局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌的一线治疗。BL-B01D1 是一款 EGFR×HER3 双抗 ADC，其正在中国和美国进行30余项针对十余种肿瘤类型的临床试验。
突破性治疗品种认定，是对药物前期临床潜力的认可，但不等于药品获批上市。四款药物仍需完成后续临床试验，通过 CDE 全面审评后方可商业化。随着国内药品审评制度持续优化，更多聚焦临床未满足需求的创新药将进入加速通道，持续为肿瘤、罕见病、感染疾病患者提供新的治疗希望，推动国内生物医药产业高质量创新发展。
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