【 行业动态】近日，杭州济元基因科技有限公司宣布，自主研发的通用现货型免疫细胞治疗产品CG101注射液正式获得美国FDA新药临床试验申请(IND)许可，获准开展针对急性髓系白血病(AML)的多中心I期临床研究。
据了解，CG101注射液是一款基于人诱导多能干细胞(iPSC)开发的通用现货型免疫细胞疗法。通过精准基因编辑技术，该产品被赋予增强的免疫活性、定向趋化迁移能力、肿瘤组织浸润与滞留能力，同时可改善肿瘤免疫抑制微环境，进而实现更强的抗肿瘤活性与长效免疫保护。
此次CG101的IND获批，既是对济元基因源头创新与技术深耕的认可，也验证了公司整合 iPSC 基因工程、单克隆细胞株构建、规模化分化制造及系统性安全评价的一体化平台能力。
公开资料显示，基因编辑技术是指通过特定分子工具，对生物体内的基因序列进行“定点”修改，实现对遗传信息的精准操控。基因编辑疗法的出现，让人们得以通过改变内源基因去治疗特定疾病。目前，众多药企都在加速布局该领域。据了解，今年在国内，除了济元基因的CG101，还有不少基因编辑药物在研发上迎来好消息。
7月22日，邦耀生物宣布 ,公司自主研发的基因编辑造血干细胞疗法BRL-101迎来首批患者治疗六周年的重要里程碑，并公布了长达6年的长期随访数据。据悉，BRL-101主要适应症为输血依赖型β-地中海贫血。接受治疗的头例重症(β⁰/β⁰型)患儿在治疗后持续保持摆脱输血依赖，血红蛋白维持在正常水平，生长发育良好。
两例早期接受治疗的儿童患者均获得持续、稳定的临床获益，进一步支持BRL-101疗效的持久性及其在不同重型TDT基因型患者中的治疗潜力。
4月，学术期刊《Nature》发表了正序生物与广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学、上海临床研究中心的合作临床研究成果碱基编辑药物CS-101注射液的 IIT 临床数据。
数据显示，5 例 β‑地中海贫血患者全部摆脱输血依赖；首位患者随访超过 28 个月，为全球碱基编辑药物最长随访数据之一；CS‑206 针对镰刀型贫血，国内首例患者 15 个月未发生血管闭塞危象；同时布局高血脂管线 CS‑121 进入研究者临床，面向 APOC3 靶点，探索 “一次给药长期降血脂” 潜力。
1月，由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科洪佳旭教授与周行涛教授牵头发起的“研究者发起临床研究(IIT)”项目合作方宣布，其自主研发并正由医院开展研究者发起临床研究的遗传性角膜营养不良基因编辑治疗新药GEB-101，已正式获得美国FDA的新药临床试验(IND)批准。
GEB-101作为一种基于核糖核蛋白(RNP)的创新体内基因组编辑疗法，具有“即用且快速降解”的特性，旨在从根源上针对致病基因，实现高效靶向编辑的同时追求更低的脱靶风险。
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总的来说，基于2026年至今的进展，国内基因编辑药物行业已呈现出技术路径多元化，从“血液病”向更广泛的疾病领域拓展等发展趋势。未来，行业预计还将加速向眼科、神经肌肉疾病、心血管疾病等更广泛的领域渗透；技术路线也从主流的体外编辑向更便捷的体内直接编辑延伸。
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