【 行业动态】系统性红斑狼疮(SLE)和原发性干燥综合征(pSS)是两类病程长、易复发的自身免疫性疾病，全球患者数量庞大。资料显示，SLE可累及皮肤、关节、肾脏、血液系统等多个器官系统，临床表现复杂且异质性强；pSS以外分泌腺损伤为主要特征，常表现为口干、眼干，并可能伴有多系统受累。因此，开发具有新作用机制、更高安全性和更优疗效的新型疗法非常迫切。据悉，针对该治疗领域，国内药企也在积极加强创新研发。
其中齐鲁制药自主研发的双通路1类创新型生物药QLS2404注射液于8月17日获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可，获批开展针对系统性红斑狼疮(SLE)和原发性干燥综合征(pSS)的临床试验。
齐鲁制药的QLS2404是一款融合蛋白类药物，设计上可同时作用于两条关键病理通路：一是调控B细胞存活、成熟、分化及抗体产生的关键细胞因子BAFF/APRIL；二是驱动自身免疫炎症反应的核心靶点。临床前研究显示，与单通路阻断药物相比，QLS2404对B细胞相关靶蛋白具有更强的结合能力和阻断活性；疾病模型研究也提示，其双通路机制兼具抗炎和降低自身抗体水平的双重作用，有望带来更显著的疗效提升。QLS2404还具有长半衰期特性，有望支持更长的给药间隔，提升患者长期用药的依从性和便利性。
此外，针对系统性红斑狼疮领域，石药集团的SYS6063注射液于今年6月获批临床，适应症为复发难治性系统性红斑狼疮。该产品为目前头款获批开展SLE临床试验的基于LNP-mRNA转染的靶向CD19/BCMA的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品。该产品采用脂质纳米颗粒(LNP)将表达CD19和BCMA的CAR mRNA转染入T细胞，使其同步表达两个完整的CAR蛋白，从而有效杀伤分泌自身反应抗体的CD19和BCMA阳性细胞，有望为SLE患者提供一种全新、安全且有效的潜在治疗选择。与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子释放综合症(CRS)等不良反应发生率低的优势。
而针对干燥综合征领域，今年6月，荣昌生物自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药泰它西普用于治疗干燥综合征(干燥病)的新适应症获国家药监局批准上市，这标志着干燥病领域迎来了头个获批的生物制剂。干燥病适应症获批用于接受常规治疗基础上、疾病活动性较高(ESSDAI≥5分)的成人患者。有人士指出，泰它西普的获批具有里程碑意义，能将干燥病的诊疗思路从“经验治疗”提升到“精准靶向”的高度，有望重塑临床诊疗格局。荣昌生物表示，该适应症满足了长期存在的巨大临床需求，目前其全球Ⅲ期临床研究正在进行中。
近年来，国内药企持续深耕自身免疫疾病领域，以自主创新技术破解临床痛点。从齐鲁制药双通路新药的临床突破、石药集团全新技术CAR-T产品的推进，到荣昌生物新药物的获批上市，一系列成果彰显了中国生物医药产业的研发实力。未来，随着多款国产创新药完成临床研发、落地普及，将为自身免疫疾病患者带来更多希望。
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