【 行业动态】近年来，基因治疗市场正在爆发式增长。根据BusinesSresearchinSights数据，全球基因疗法市场规模在2024年为90.3亿美元，预计到2033年，将达到646.4亿美元，在整个期间的复合年增长率为27.6%。在此背景下，药企正纷纷布局基因治疗领域，并逐渐迎来收获。据悉，在近期，国内药企在基因疗法领域，从临床疗效验证、底层技术创新到治疗范式的根本性拓展，均有成果落地。
如近日，海特生物公告称，公司参股公司中眸医疗收到国家药监局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的ZM-02眼用注射液获批开展治疗晚期视网膜色素变性的临床试验。
ZM-02是中眸医疗自主研发的新一代光遗传学基因疗法，用于治疗晚期视网膜退行性疾病。临床前研究显示，该药在视网膜色素变性小鼠模型中实现稳定蛋白表达、表现出亮眼的光敏感度及视功能恢复能力。在进行中的人体MOON临床试验显示，该疗法显示具有良好的安全性，可显著改善晚期RP患者的视力及生活质量。2024年10月，ZM-02已获得美国FDA授予孤儿药资格认定。
7月29日，芳拓生物宣布美国FDA已授予其核心候选产品FT-003针对新生血管性老年性黄斑变性(nAMD)适应症的再生医学先进疗法(RMAT)认定。
FT-003是一款玻璃体腔注射的AAV基因治疗产品，通过递送密码子优化的阿柏西普编码序列，旨在实现单次给药后的长期持续眼内抗VEGF表达，使其在显著降低注射负担的同时维持视力获益。II期临床研究结果显示，FT-003不仅能有效提高nAMD患者的视力、消除视网膜水肿、改善视网膜结构，还能明显降低患者接受抗VEGF的治疗负担。同时安全性、耐受性良好。
7月23日，康弘药业公告称，其子公司成都弘基生物科技有限公司近日收到国家药监局签发的《药物临床试验批准通知书》，KHN921注射液获批开展治疗因MYBPC3突变所致的肥厚型心肌病的临床试验。
KHN921注射液是弘基生物自主研发的AAV基因治疗产品，用于治疗因MYBPC3突变所致的肥厚型心肌病。2026年4月已收到美国FDA准许在美国开展临床试验。
7月，福泰制药宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)，以及输血依赖型β地中海贫血(TDT)患者。
Casgevy是一种基于CRISPR/Cas9的体外基因编辑疗法，核心流程是提取患者自身的造血干细胞，在实验室通过基因技术修饰改造，再将修复后的活细胞回输患者体内。在此之前，该药已集齐孤儿药、再生医学先进疗法(RMAT)、快速通道三重资格认定。
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总的来说，当前国内药企在基因疗法领域正经历从"政策驱动"到"产业能力驱动"的深刻转变。随着国内药企在底层技术创新和产业化能力上的不断突破，在该领域的竞争力将持续提升，未来在部分领域还将与国际同步甚至局部领先。
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