【 行业动态】 近期，美国神经保护药企Nura Bio宣布完成7380万美元B轮融资，其所筹资金将全部用于推进两条SARM1抑制剂管线的临床开发，试图从轴突变性的源头，改写渐冻症无药可治的困局。
公开资料显示，Nura Bio正在开发神经保护性小分子疗法，其口服脑穿透性SARM1抑制剂NB-4746已在一项针对肌萎缩侧索硬化(ALS)患者的1b/2a期研究中完成首例患者给药。另一款口服共价变构SARM1抑制剂NB-9402也已启动人体研究，该药物在临床前神经疾病模型中展现出高效力和持久的疗效。
据了解，近年来，在明确的商业化回报预期、底层技术的突破以及巨大的未被满足的临床需求驱动下，药企对该领域关注度的不断提升的同时，渐冻症治疗也已开始迈入向“精准对因”转型的关键期。如2026年以来，国内不少药企及研究机构，就已在新药临床试验方面迎来新进展。
近日，北京天坛医院王伊龙教授团队联合中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司李龙承教授团队，在国际期刊Nature Medicine发表完整转化研究论文。该研究完整披露了新型SCAD递送平台衍生siRNA药物RAG-17从体外分子验证、多物种动物药效到首次人体I期临床试验的全部数据。
RAG-17是我国自主设计的SOD1基因突变型渐冻症新药，已顺利完成二期临床试验，预计明年正式上市。此次研究成果的发布，也标志着药物的首批临床数据已获得国际认可。
6月，达尔文生物核心在研项目ALT001(同种异体间充质干细胞衍生蛋白复合物)针对肌萎缩侧索硬化症(俗称渐冻症)获得美国FDA新药临床试验申请(IND)默许许可。
达尔文生物长期聚焦神经系统重大疾病和神经修复领域，ALT001是一款无细胞、非外泌体的多组分蛋白复合物创新药物，基于达尔文生物自主开发的ECIWEP®间充质干细胞应激诱导技术平台获得。此前，该药已在中国获准开展ALS临床试验。
同月，天玑济世自主研发的TJ0113胶囊针对肌萎缩侧索硬化症(ALS，俗称“渐冻症”)适应症的Ⅱ期临床试验，正式获得国家药品监督管理局的批准，试验将采用随机、双盲、安慰剂对照设计。
TJ0113是天玑济世自主研发的选择性线粒体自噬激活剂，在已完成的临床I期试验中，该药已在128例健康受试者中展示了良好的安全性和耐受性，为后续进一步研究奠定了基础。
……
总的来说，2026年中国药企在渐冻症领域的密集突破，表明中国创新力量已开始深度参与该领域，未来将为患者带来更多的治疗希望。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
15671857000