【 行业动态】在医药研发的赛道上，自免 BTK 抑制剂领域曾一度深陷 “迷雾”，长期面临行业质疑。然而，2025 年以来，赛诺菲、诺华、罗氏三大药企接连传来突破性喜讯，为患者带来了新的希望，也重塑了行业对自免 BTK 抑制剂赛道的认知。
自免领域曾是 BTK 抑制剂的 “跨界试验场”。作为在血液瘤领域创造百亿美元市场的药物，BTK 抑制剂因 B 细胞调控机制的延续性被寄予跨界厚望，但临床探索却屡陷困境。安全性是一道关卡：自免患者需长期用药，血液瘤治疗中可控的出血、感染风险被无限放大，赛诺菲特莱布替尼因肝毒性暂停临床，默沙东埃沃布鲁替尼也因类似问题被叫停。疗效边界的不确定性更令人担忧，在系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等疾病中，多款药物因未能达标终止试验，让 “BTK 抑制剂自免无效论” 甚嚣尘上。
然而2025 年的三次关键突破，扭转了行业认知。8 月底，赛诺菲利扎布替尼获 FDA 批准治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)，成为头个自免领域获批的 BTK 抑制剂。其 LUNA 3 期数据堪称惊艳：65% 患者达到血小板应答，31 人实现预设治疗终点，而安慰剂组为 0，且安全性显著优于激素、免疫抑制剂等传统方案。这款兼具 B 细胞抑制与巨噬细胞调控双重作用的药物，解决了 ITP 患者长期无稳定疗法的痛点。
诺华随即在 10 月接力突破，瑞米布替尼获FDA批准上市，成为头个获批治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)的 BTK 抑制剂。慢性自发性荨麻疹(CSU)是一种由肥大细胞驱动的疾病，被认为是由免疫失调引起的。在CSU患者中，免疫系统可以通过过敏性(IgE)或自身免疫性(IgG)途径被激活。这会导致某些免疫细胞(肥大细胞和嗜碱性粒细胞)激活BTK蛋白。虽然其机制尚不完全清楚，但人们认为，一旦BTK被激活，就会释放组胺和其他促炎介质，从而导致CSU中常见的红肿和瘙痒性荨麻疹。瑞米布替尼作为一种高选择性BTK抑制剂，通过精准阻断BTK信号通路，抑制肥大细胞和嗜碱性粒细胞释放组胺及其他炎症介质，从而从机制上控制CSU的疾病进展。该药物采用每日两次口服给药，为不愿或不便接受注射治疗的患者提供了便利。
而 11 月 10 日，罗氏宣布其自免 BTK 抑制剂芬奈布鲁替尼在复发型和原发进展型多发性硬化症(RMS 和 PPMS)患者中开展的两项关键性 RMS 研究，头项研究已达到主要终点。罗氏相关人士表示，芬奈布鲁替尼显著减少了 RMS 患者的复发次数，并减缓了 PPMS 患者的残疾进展。这一成果意味着，芬奈布鲁替尼有望成为 RMS 或 PPMS 患者的口服疗法。多发性硬化症是一种严重影响中枢神经系统的自身免疫性疾病，给患者的生活质量带来了极大的影响，芬奈布鲁替尼的突破，无疑为这类患者群体带来了新的创新治疗方案，也让自免 BTK 抑制剂在更广泛的自免疾病治疗领域展现出巨大潜力。
从赛诺菲打破自免 BTK 抑制剂领域的 “零获批” 局面，到诺华在慢性自发性荨麻疹治疗领域成功卡位，再到罗氏攻克多发性硬化症这一难治性自免疾病领域，短短几个月内，三款自免 BTK 抑制剂药物接连取得突破。这一系列成果不仅为无数自身免疫性疾病患者带来了福音，更重要的是，它们用实实在在的临床数据和治疗效果，驱散了行业对自免 BTK 抑制剂赛道的长期质疑，让业界重新看到了该领域的巨大发展前景。
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