【 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，7月以来，已有多款创新药纳入突破性疗法。
如7月25日，上海宝济药业股份有限公司注射用KJ103纳入突破性疗法，拟用于抗肾小球基底膜(GBM)病。抗肾小球基底膜病是一种较为罕见且严重的自身免疫性疾病。其发病机制复杂，当机体免疫系统出现异常时，会产生抗肾小球基底膜抗体，这些抗体错误地攻击肾小球基底膜，导致肾小球滤过功能受损。临床上，患者常表现出急进性肾小球肾炎，病情进展迅速，短时间内肾功能急剧恶化，还可能伴有肺出血等症状，严重威胁患者的生命健康。而且，由于该病发病率低，早期症状不典型，容易被误诊或漏诊，一旦确诊，往往病情已经较为严重。
资料显示，KJ103是新一代IgG降解酶，它来源于不感染人类的化脓性链球菌的酶，通过宝济药业自主研发设计改构而获得。该产品能够高度特异性地降解IgG的下铰链区，使其失活。在抗肾小球基底膜病中，IgG 抗体是导致免疫攻击的关键因素之一，KJ103 通过降解这些 “致病” 的 IgG 抗体，从阻断免疫反应，减轻对肾小球基底膜的损伤，从而达到治疗疾病的目的。目前，KJ103 正在开展多项临床研究，除了用于抗肾小球基底膜病的研究外，还涵盖肾移植排斥反应、急性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等多个适应症。
除了宝济药业的KJ103外，苏州泽璟生物制药股份有限公司的注射用ZG006(单药治疗既往经含铂化疗及至少1种其它系统治疗后(三线及以上)复发或进展的晚期小细胞肺癌患者)、正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司的注射用TQB2102(拟用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗)、福建广生堂药业股份有限公司的GST-HG131片(拟用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗)、苏州星曜坤泽生物制药有限公司的HT-101 注射液(慢性乙型肝炎病毒感染)7月也纳入突破性疗法。
其中，ZG006 是一种针对 CD3 及两个不同 DLL3 表位的三特异性抗体。ZG006 的抗 DLL3 端与肿瘤细胞表面不同 DLL3 表位相结合，抗 CD3 端结合 T 细胞。ZG006 衔接肿瘤细胞和 T 细胞，将 T 细胞拉近肿瘤细胞，从而利用 T 细胞特异性杀伤肿瘤细胞。临床前研究结果显示，ZG006 在小鼠肿瘤模型上具有显著的肿瘤抑制作用，可以导致显著比例的小鼠肿瘤完全消退，说明 ZG006 具有强效的肿瘤杀伤作用。ZG006 在非人灵长类动物中显示出毒副作用低等良好的安全性特征。值得一提的是，ZG006 是针对 DLL3 表达肿瘤的三特异性抗体(CD3×DLL3×DLL3)，具有成为First-in-Class分子的潜力。2024 年 8 月， 注射用 ZG006 获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation)，用于治疗小细胞肺癌。
广生堂的 GST-HG131 是一种口服小分子 HBsAg 抑制剂，通过抑制 HBV RNA 的 poly(A)尾部聚合，降低 HBV RNA 稳定性并加速其降解，从而显著抑制乙肝 HBsAg 的表达，发挥抗病毒作用。
业内表示，这几款创新药纳入突破性治疗品种，是医药研发领域的重大进展。它们不仅为相关患者带来了新的治疗希望，也激励着更多药企加大创新药研发投入，推动全球医药产业不断向前发展。
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