【 行业动态】近年来，随着靶向递送技术的关键突破，小核酸药物领域迎来了爆发式的快速发展期。据悉，小核酸药物主要分为小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)两类；其中siRNA疗法的治疗范围正在不断扩大，这给市场带来了巨大的想象空间。根据业内预计，到2029年，siRNA治疗市场或将从127亿美元大幅增长至392亿美元，年复合增长率高达25.3%。
目前，随着药物市场规模的不断扩大，以及多款siRNA药物源源不断的创造收入，众多药企都在加速布局。面对巨大的市场蛋糕，中国药企自然也不会错过。众多国内药企现已布局了丰富的在研siRNA药物管线，适应证主要集中在高脂血症、高血压、乙肝，靶点覆盖PCSK9、ANGPTL3、AGT、COX-2等。值得一提的是，近期国内不少药企在siRNA药物研发上又有新动作。
5月27日，信立泰发布公告称，公司与成都国为生物达成合作协议，获得国为生物在研AGT-siRNA药物GW906的原料药及制剂相关知识产权、技术信息于大中华区的独家许可权益，包括但不限于产品的研发、注册、生产及商业化等。GW906是成都国为生物自主研发的肝靶向配体偶联siRNA药物，该候选药物以原发性高血压为靶向适应症，目前正处于临床1期研究阶段。
协议显示，信立泰将支付高至1.8亿元的首付款及研发里程碑款总金额。未来产品获批上市且净销售额达到协议约定额数，信立泰支付销售里程碑累计最高达3.7亿元。同时，在协议约定期限内，国为医药将获得年度净销售额一定比例的销售提成。
5月20日，靖因药业宣布与CRISPR Therapeutics达成战略合作伙伴关系，聚焦于共同推进siRNA疗法的开发与商业化进程。公开资料显示，靖因药业在siRNA领域深耕已久，拥有自主知识产权的小核酸药物研发核心技术平台，涵盖了靶向递送系统、化学修饰技术以及双链siRNA设计等多个关键环节。而CRISPR Therapeutics 专注基因治疗领域，具备深厚的研发实力和丰富的技术经验。
根据双方签署的合作协议，合作的核心项目是下一代长效Factor XI(FXI)靶向小干扰RNA(siRNA)疗法SRSD107 ，该药物主要用于治疗血栓及血栓栓塞性疾病。
除了国内药企，在5月14日，艾伯维也与ADARx Pharmaceuticals宣布达成一项合作与许可选择权协议，开发适用于多个疾病领域的siRNA新药，包括神经科学、免疫学和肿瘤学。根据协议条款，ADARx将获得3.35亿美元的预付款，并有资格获得数十亿美元包含里程碑付款的款项。
此次战略合作将充分发挥ADARx在RNA发现方面的专业能力及其专有的siRNA技术，该技术有望实现持久且精确的mRNA沉默。艾伯维则将在抗体工程、抗体偶联药物以及组织递送策略等方面提供专业支持，以助力ADARx的药物发现工作。
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