【 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，新增4款国产创新药拟纳入突破性治疗品种，来自北京诺诚健华医药科技有限公司、上海复星医药产业发展有限公司、英矽智能科技(上海)有限公司、上海翰森生物医药科技有限公司。
其中诺诚健华此次拟纳入突破性疗法的产品为ICP-248片，拟适应症为既往接受过免疫化疗和布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗的复发/难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)患者，公示日期为2025年4月29日至5月9日。
资料显示，ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗CLL/SLL、套细胞淋巴瘤 (MCL)、AML 和其他NHL 患者。BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。ICP-248通过选择性抑制BCL2蛋白，恢复肿瘤细胞凋亡，从而抑制肿瘤生长和扩散。
复星医药此次拟纳入突破性疗法的产品为FCN-159片，拟适应症为儿童朗格汉斯组织细胞增生症(Langerhans cell histiocytosis，LCH)，公示日期为2025年4月29日至5月9日。
资料显示，FCN-159是复星医药开发的一种高活性、高选择性MEK1/2抑制剂。MEK是细胞外信号相关激酶(ERK)通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。而在NF1中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶(RAS-MAPK)通路常发生异常，从而促进细胞增殖和肿瘤沿神经生长。因此，MEK被认为是F1相关PN药物开发的潜力靶点。
英矽智能此次拟纳入突破性疗法的产品为INS018_055片，拟适应症为特发性肺纤维化，公示日期为2025年4月28日至5月8日。
资料显示，特发性肺纤维化(ipf)是一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是肺功能进行性和不可逆的下降，影响全球约500万人。由于发病、进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期仅为3年。目前现有的抗纤维化药物，可能会减缓疾病的进展，但往往无法阻止或逆转疾病的发展，此外药物产生的一系列副作用严重影响患者的生活质量。从未满足的临床需求出发，在自研人工智能平台支持下的英矽智能一直在快速推进早期药物发现工作。
据悉，2024年6月，英矽智能曾宣布，公司自主研发的小分子抑制剂ins018_055已经完成中国iia期临床试验(nct05938920)全部患者入组，该研究旨在评估ins018_055在患者群体中治疗特发性肺纤维化(ipf)的安全性、耐受性和初步疗效。这也意味着英矽智能头款ai候选药物再次取得了重要进展。
翰森制药此次拟纳入突破性疗法的产品为注射用HS-20089，拟适应症为铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，公示日期为2025年4月24日至4月30日。
资料显示，HS-20089 是翰森制药研发的一种新型抗体药物偶联物(ADC)，它以 B7-H4 为靶点，这是一种在多种癌症中高表达的跨膜糖蛋白。HS-20089 的有效载荷是拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)，这是一种在抗癌药物中经过验证的技术，已经用于治疗乳腺癌和卵巢癌的标准治疗。药物与抗体的比值(DAR)为 6，这个比值对于 ADC 的安全性和有效性至关重要。
这 4 款国产创新药拟纳入突破性治疗品种，不仅体现了国内药企在创新研发方面的实力，也为众多患者带来了新的生机。期待这些药物能够顺利通过后续审批，早日上市，造福广大患者。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议
15671857000