【 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，4月，7款创新药纳入突破性治疗品种名单，来自华毅乐健、鞍石生物、康方药业、翰森制药、三生制药等多家国内药企。
其中，华毅乐健的GS1191-0445注射液于4月24日纳入突破性疗法，拟适应症为先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。
资料显示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的AAV基因治疗在研药物。通过单次静脉输注GS1191-0445注射液，将人凝血因子FⅧ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。GS1191-0445注射液是国内头个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗在研药物，2021年启动了研究者发起的临床研究(IIT，ChiCTR2300073179)；2023年1月获批国内头个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验(CTR20231730)，2023年8月完成头例受试者给药；2023年12月，该款在研药物获得美国FDA孤儿药认定(ODD)。目前该产品正处于III期临床试验研究阶段。
此外，4月17日，包括鞍石生物的PLB1004胶囊、康方药业的AK104注射液、康融东方的AK109注射液、翰森制药的注射用HS-20093、三生制药的SSGJ-707注射液5款创新药同一日纳入突破性疗法。4月4日，盛迪医药的HRS-5965胶囊纳入突破性疗法。
鞍石生物的PLB1004胶囊拟适用于治疗既往接受EGFR-TKI治疗失败后，具有表皮生长因子受体(EGFR)突变、间质-上皮转化因子(MET)扩增和/或过表达的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的患者。资料显示，PLB1004胶囊是一款中国原研、具有全球知识产权的表皮生长因子受体(EGFR)小分子抑制剂，具有高选择性，可以透过血脑屏障。临床前研究显示其能够有效且不可逆地靶向作用于EGFR 20号外显子插入突变(EGFR 20 ins)。此外，该分子还可有效地靶向作用于Del19、L858R和T790M等经典的EGFR突变 ，具有较高的选择性。
而康方药业的AK104注射液与康融东方的AK109注射液联合，拟用于治疗经含PD-(L)1抑制剂治疗后进展的晚期鳞状非小细胞肺癌。资料显示，AK109(普络西)是一款全人源VEGFR-2(抗血管内皮生长因子受体-2)单克隆抗体；AK104(卡度尼利)为一款PD-1/CTLA-4双特异性抗体。
翰森制药的注射用HS-20093适应症为既往经过含铂化疗后进展或复发的驱动基因阴性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌。资料显示，HS-20093是一种B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，正于中国开展用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项临床研究。于2024年11月1日，HS-20093用于经标准一线治疗(含铂双药化疗联合免疫)后进展的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)适应症已被NMPA纳入突破性治疗药物。于2025年2月25日，HS-20093用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者适应症已被NMPA纳入突破性治疗药物。
三生制药的SSGJ-707注射液拟适应症为SSGJ-707一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)。资料显示，SSGJ-707是三生制药基于CLF2平台自主开发的靶向VEGF/PD-1双特异性抗体，目前正在中国开展多项临床研究，其中一线治疗PD-L1表达阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌已获CDE批准开展III期临床研究。此外，707正于国内开展联合化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌、转移性结直肠癌及晚期妇科肿瘤等多项II期研究。707亦获得FDA的IND批准。
盛迪医药的HRS-5965胶囊拟适应症为原发性IgA肾病。资料显示，HRS-5965胶囊是一种补体因子B抑制剂，可降低尿蛋白，延缓肾脏疾病进展。
据悉，突破性治疗药物是指经CDE认定的用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病、尚无有效防治手段的、与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。国家药品监督管理局药品审评中心将对纳入突破性治疗品种的药品提供政策支持，优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。在提交新药上市申请时，经评估符合相关条件的，可授予优先审评审批资格。上述创新药纳入突破性疗法将有助于加快它们的开发和审评速度，从而更快地解决患者未被满足的治疗需求。
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