【 市场分析】在小核酸药物领域又迎来新的风口，据悉，长期以来，小核酸药物的风口主要集中在siRNA(小干扰RNA)和反义核苷酸(ASO)领域。而这次的新风口聚焦在miRNA(微小RNA)上。miRNA凭借其独特的调控机制与潜力，成为药企竞逐的新焦点。值得关注的是，在这波全新风口下，中国药企的身影相对单薄。
据悉，在miRNA领域，法国生物技术公司Abivax凭借一个核心产品Obefazimod备受关注。有媒体称，礼来与阿斯利康以超150亿美元竞购。
资料显示，Obefazimod是一款口服增强miR-124(一种抗炎miRNA)表达的HIV RNA剪接调节因子，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物(CBC)相互作用来抑制病毒复制。其目前的适应症主要针对溃疡性结肠炎(UC)和克罗恩病(CD)等炎症性肠病(IBD)。
IBD为一种慢性反复发作的肠道炎症性疾病，有数据预测，IBD市场潜力巨大，到2030年，全球IBD市场将超过300亿美元，巨大的商业潜力让Abivax成为头部眼中的“香馍馍”。
从进展上来看，2025年7月，Abivax宣布Obefazimod针对中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)患者的两项III期研究(ABTECT-1和ABTECT-2)均达到主要终点。数据显示，在两项研究的50mg剂量组中，经安慰剂调整后的临床缓解率分别达到19.3%和13.4%，且对JAK抑制剂或生物制剂应答不足的难治性患者，仍能发挥显著疗效。截至目前，Obefazimod的III期维持期试验已完成入组，预计2026年中公布数据，并计划于2027年正式上市。
miR-124作为人体内源性的重要调节因子，在神经系统保护和抗炎反应中扮演着重要角色。但是从目前来看，除了Abivax的Obefazimod已进入III期临床外，全球范围内针对miR-124的在研管线并不多见。而国内药企中，目前只有正大丰海、恒瑞医药、柯菲平和同诺康几家药企在miR-124赛道有所布局，且都处于临床前早研阶段。
当前，全球小核酸药物市场正处于高速增长阶段，miRNA作为全新赛道，有望成为推动行业增长的新引擎。国内药企在siRNA、ASO领域已逐步实现追赶，但在miRNA这一新风口上，起步晚、布局少、进展慢的困境。业内表示，miRNA风口的到来，既是机遇也是挑战，在这一刚刚开启的赛道，期待中国药企未来的表现。
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