【 市场分析】杜氏肌营养不良症(DMD)是一种由基因突变引起的遗传性疾病。具体来说，其病因是DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白缺失，引发进行性肌肉萎缩和无力，常伴心脏与呼吸系统并发症。有数据显示，目前，全球约有25万名DMD患者，而中国是世界上DMD患者人数多的国家之一，预估约有7万名，药物市场需求迫切。
据悉，在很长一段时间里，DMD 治疗仅依赖糖皮质激素等基础手段延缓病情，但肌肉功能的不可逆衰退仍严重影响生活质量。如今，随着创新手段的出现，DMD 治疗逐渐进入新阶段，为患者带来希望。其中，细胞与基因治疗作为生物医药领域的重要方向，也逐渐成为DMD新药研发的热点。
值得一提的是，2023年6月，Sarepta 与罗氏联合开发的DMD 一次性基因疗法Elevidys 获 FDA 有条件批准上市，用于治疗4-5岁可独立行走的DMD儿童，这也标志着 DMD 治疗进入基因时代。
此外该领域近期还迎来好消息，即2025年12月3日，Capricor Therapeutics宣布其在研细胞疗法deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的关键性3期HOPE-3研究取得积极中期结果。试验结果显示，deramiocel可为患者带来具有临床意义的骨骼肌和心脏功能获益。
资料显示，Deramiocel(又名CAP-1002)是一种潜在的同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞(CDCs)组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。
细胞疗法为 DMD 治疗提供了一个全新的视角，据悉，国内药企也在加速追赶，如信念医药，金唯科生物等企业的候选药物均已先后启动临床研究。如2025年1月，信念医药的杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请(IND)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该产品在2024年11月，获得FDA孤儿药认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD)。资料显示，BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。
此外，苏州新芽基因专注于开发基于碱基编辑的 DMD 疗法。其候选产品 GEN6050X 利用独有的 TAM 碱基编辑技术，将特定突变碱基转换以诱导外显子 50 跳跃。2024 年，新芽基因已在北京协和医院开展了一项 IIT 临床试验，较早将碱基编辑用于两名 DMD 患者。
当前，DMD治疗领域正经历着深刻的变革。随着技术的持续迭代和本土企业的不断突破，未来DMD治疗有望实现疗效、安全性与可及性的协同提升。对于中国7万名DMD患者而言，这些创新疗法的探索与推进，不仅是医学技术的突破，更是生命希望的延续，将为换着点亮对抗罕见病的前行之路。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议
15671857000