【 市场分析】有机构近期在研报中表示，小核酸技术已逐渐从罕见病突破至慢病，从肝内靶向突破至肝外靶向，其认为2026年将是小核酸产业催化大年，小核酸企业上市，传统企业布局的小核酸平台也露出水面，建议重点关注。
据悉，近一两年，国内小核酸领域颇为热闹。前有舶望制药与诺华、瑞博生物与勃林格殷格翰达成商务拓展(BD)交易，总价最高分别超40亿、20亿美元；后有圣因生物、大睿生物、靖因生物前后完成大额融资。
其中，瑞博生物专注于siRNA疗法，目前拥有RiboGalSTAR、RiboPepSTAR、RiboOncoSTAR三个技术平台，分别用于开发肝靶向(心血管、代谢、肝脏疾病)产品、靶向肝外器官及组织(如肾脏、中枢神经系统等)产品、肿瘤产品。目前，瑞博生物的核心产品为RBD4059。其靶向FXI，也是临床开发进展快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物。2025年2月，该药2a期临床试验已完成所有患者入组。另外，公司还有两款关键产品RBD5044、RBD1016，两者均处于临床2期。前者靶向APOC3，用于治疗高甘油三酯血症；后者靶向HBV-X，用于治疗慢性乙肝、慢性丁肝。
舶望制药是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发新一代siRNA药物。近年来公司在小核酸药物领域不断迎来好消息，如2025年9月3日，诺华与舶望制药达成超52亿美元的交易，涉及4款siRNA药物，其中两款为处于早期研发阶段治疗心血管疾病的药物。这也是自去年诺华与舶望制药，达成41.65亿美元合作后的又一次携手。先后两笔交易，释放了诺华在RNAi领域持续布局的强烈信号，也意味舶望制药小核酸药物受到认可。
圣因生物也是一家专注于小核酸药物研发的创新型企业。公司致力于打造创新的小核酸药物递送平台，覆盖代谢、肿瘤、中枢神经、免疫、眼科和罕见病等多个研究领域。凭借其前沿的技术和广阔的市场前景，圣因生物在生物医药领域迅速崭露头角。如2025年11月8日，礼来以最高12亿美元与圣因生物达成协议，共同开发用于代谢性疾病的RNAi疗法。
此外，信达生物近年来在小核酸领域的布局思路日渐清晰。如2023年12月27日，信达生物开始与圣因生物合作，共同开发治疗高血压的小核酸候选药物SGB-3908。2025年11月10日，信达生物宣布了自圣因生物引进的siRNA药物IBI3016的头次人体临床Ⅰ期研究的主要结果，该结果在2025年美国心脏协会(AHA)科学会议数字化壁报专场展示。IBI3016表现出初步的降血压效果和较好的安全性。
小核酸药物已正式迈入发展新周期，根据资料显示，小核酸药物与小分子、抗体药物相比，直接靶向mRNA或非编码RNA，从基因表达源头阻断蛋白生成。这种特性让它无论是在罕见病中对缺陷基因的精准调控，还是在慢性病甚至CNS中针对不可成药靶点的有效干预，都展现出独特优势。更关键的是，随着化学修饰与递送技术的成熟，小核酸药物的稳定性与靶向性大幅提升。
未来，小核酸药物将在更多领域展现其爆发潜力，例如在代谢和心血管等长效慢病用药，罕见病尤其是遗传性疾病的功能性治愈组合，以及肝外递送和神经系统疾病的突破性疗法。我国企业多款创新靶点已进入临床阶段，有望抢占这一蓝海市场。
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