【 市场分析】帕金森病是神经退行性疾病，患者因脑内产生多巴胺的神经元进行性丢失，出现肢体震颤、运动迟缓等症状，严重者会丧失运动功能与生活自理能力。业内表示，细胞疗法属于再生医疗技术，可以在体外将干细胞定向分化为多巴胺细胞，通过脑部微创手术完成移植，修复和重建受损的神经网络，让大脑持续分泌多巴胺。据悉，近年来，针对帕金森病领域，细胞疗法研究火热。
如2026 年 6 月3 日跃赛生物宣布，公司自主研发的异体 iPSC 来源中脑多巴胺能神经前体细胞注射液 UX-DA003正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)临床试验默示许可，用于治疗帕金森病。UX-DA003获批临床，核心依托于跃赛生物完全自主研发的iPSCs 种子细胞平台。该平台成功构建了遗传背景清晰、分化潜能优异的通用型 iPSC 种子细胞库，已通过中国食品药品检定研究院(NIFDC)和美国食品药品监督管理局(FDA)的严格质量检测与认定。这一通用型种子细胞库不仅为本次 UX-DA003 的开发提供了坚实基础，未来还将支撑公司多条异体细胞治疗管线和多个适应症的快速拓展，大幅缩短新药研发周期，降低研发成本。
除了UX-DA003外，跃赛生物自主研发针对帕金森病的iPSC来源细胞药物产品UX-DA001注射液(人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液)于2024年12月进入临床试验阶段，目前 UX-DA001 正在上海交通大学医学院附属瑞金医院开展 I 期临床试验，头例患者治疗已满一年，临床数据显示安全性良好且疗效显著，患者已能扔掉拐杖正常生活，该产品还于 2025 年 6 月获得美国 FDA 快速通道资格认定。
此外，中盛溯源也希望推动iPSC技术真正走向帕金森病临床。其表示，他们的疗法在移植后引发的免疫排斥反应较低，有助于细胞在脑内长期存活。最长随访数据显示，患者脑内增强的多巴胺功能已持续超过18个月，且未见明显衰退。
在国外市场，Kenai Therapeutics专注于利用诱导多能干细胞(iPSC)技术开发“现货型”(off-the-shelf)异体神经元替代细胞疗法。RNDP-001是公司头款进入临床阶段的iPSC衍生多巴胺祖细胞疗法，也是管线中进展最快的项目，针对中重度特发性及遗传性帕金森病，在帕金森病动物模型中，RNDP-001展现出优异的细胞存活率、神经支配能力与行为学改善效果。2025年12月，RNDP-001的临床试验1期研究(REPLACE试验)完成头例患者给药，该试验为开放标签、多中心研究，招募12名中重度特发性帕金森病患者，主要评估安全性、耐受性，并通过脑成像监测细胞存活与植入情况，全部患者的初步安全性与脑成像数据预计2026年公布。
此外，今年3月，日本京都大学教授高桥淳团队研发的候选疗法已获得日本有条件批准。而拜耳旗下总部位于美国的细胞治疗公司蓝岩治疗(BlueRock Therapeutics)则已经推进至三期临床试验阶段。
帕金森病是一种常见的神经退行性疾病，有数据显示，全球有超过1000万帕金森病患者，我国患者数量超 500 万人，为患病人数多的国家。长期以来，全球医学界主要依靠药物和脑深部电刺激等方式来提高和维持多巴胺水平，但这些疗法通常需要长期复杂管理，部分还需接受侵入性手术，始终无法真正逆转神经元损伤。因此，干细胞疗法被视为未来帕金森病治疗的重要突破方向。目前，全球科研机构正积极探索利用干细胞疗法补充受损的多巴胺能神经元，以期实现疾病根本性治疗。该疗法的核心原理是通过诱导多能干细胞(iPSC)定向分化为专门分泌多巴胺的神经元，从而重建患者受损的大脑神经网络。随着国内外药企的积极布局，iPSC细胞疗法有望改写帕金森病的治疗格局，为患者带来新希望。
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