【 市场分析】罕见病虽单病种发病率低，但种类繁多、患者群体基数庞大，长期以来面临治疗药物匮乏、诊疗难度大等困境。近年来，全球罕见病药物市场迎来强劲增长，有数据预测，到2032年，全球罕见病药物年销售额有望突破4000亿美元。其中强生凭借两款产品，即多发性骨髓瘤药物Darzalex、与传奇生物合作的CAR-T疗法Carvykti，成为罕见病领域具有代表性的企业之一。
多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的血液系统恶性肿瘤，目前仍被认为难以治愈且易复发。强生的Darzalex已成为成功的骨髓瘤药物之一，2025年营收143.51亿美元，同比增长23%，是强生肿瘤板块一大单品；值得一提的是，其皮下注射剂型的推出更是延长了该产品的生命周期。
2026年3月5日，强生还宣布FDA已批准Tecvayli(特立妥单抗)联合Darzalex Faspro (达雷妥尤单抗皮下制剂)用于治疗既往接受过至少一线治疗(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤(RR MM)成人患者。此次批准主要基于一项临床III期结果。研究显示，与当前标准治疗相比：Tecvayli + Darzalex 联合方案将疾病进展或死亡风险降低83%。
强生另一款罕见病产品，即与传奇生物合作的CAR-T疗法CARVYKTI在2025年第四季度实现净销售额约5.55亿美元，全年销售额达18.87亿美元。这一数字较2024年全年的9.63亿美元同比增长96%近乎翻倍。业内表示，Tecvayli 代表强生在双特异性抗体领域的重要布局。
有机构指出，支撑CARVYKTI这一亮眼数据的核心驱动力有三：一，适应症的成功前移。自2024年4月获批用于二线治疗后，CARVYKTI成为BCMA靶向二线疗法，拓宽了潜在患者池；二、产能瓶颈的突破。随着美国Raritan生产基地的扩建完成，为销售的持续增长提供了坚实的保障；三、全球商业版图的深化。
除了强生以外，还有不少药企在罕见病领域深耕并诞生代表性产品。如Vertex的囊性纤维化药物Alyftrek，于2024年12月获得FDA批准，用于治疗6岁及以上在CFTR基因中至少有一种(F508del突变或其他)对Alyftrek有反应的突变的囊性纤维化患者。福泰称，批准的突变包含对其他CFTR调节剂疗法无反应的31种额外突变。
Alnylam的核心产品ATTR药物Amvuttra(Vutrisiran)2024年销售额达9.71亿美元，2025年有望突破20亿美元。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。2025年3月美国FDA批准了Amvuttra(vutrisiran)的扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。
此外，荷兰生物科技公司argenx，以其突破性产品Vyvgart(efgartigimod alfa-fcab)——全球获得批准的FcRn抗体，为成人全身型重症肌无力(gMG)患者提供了新的治疗希望，迄今已获批治疗3种罕见自身免疫病，并围绕此核心资产构建了针对十余种自身免疫炎症的临床开发计划，有望成为一款冲击百亿美元销售的大单品。据悉，Vyvgart已在全球主要医药市场获得批准，2024年上半年实现净销售额8.76亿美元，同比增长80%。预计2024年实现$20亿美元销售。
全球罕见病药物市场的强劲增长，离不开药企的创新投入、技术突破以及政策的持续扶持。未来，随着医药技术的进一步发展和市场需求的持续释放，预计将有更多药企加入罕见病药物研发行列，推动市场持续扩容，为全球罕见病患者带来更优、更可及的治疗方案。
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