【 行业动态】在医学技术迭代升级的浪潮中，细胞与基因治疗成为攻克癌症、遗传性疾病等难治性病症的重要方向。在全球细胞与基因治疗快速发展的背景下，中国科学家正以创新技术与临床实践，为世界医学进步贡献中国智慧。根据2025年中国细胞与基因治疗大会发布的信息显示，全球已有约2000个细胞与基因治疗临床试验，其中我国占据超50%。
分析指出，近年来，我国细胞与基因治疗领域凭借政策支持、科研投入与产业协同的多重优势，实现了跨越式发展。政策层面，我国先后出台政策，明确将细胞与基因治疗纳入重点发展领域，优化审评审批流程，为技术创新与成果转化扫清障碍；科研投入上，国家持续加大对该领域的资金扶持，推动基础研究与临床应用深度融合。
此外，创新技术突破是中国细胞与基因治疗领域快速崛起的核心引擎。据悉，国内药企在CAR-T细胞治疗、基因编辑、干细胞疗法等关键技术方向不断深耕，取得了一系列成果。
如2025年12月29日，科济药业宣布已向中国国家药品监督管理局(NMPA)提交通用型BCMA CAR-T产品CT0596的两项新药临床试验(IND)申请，以分别启动治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)及原发性浆细胞白血病(pPCL)的1b/2期临床试验。CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-u Plus®平台开发，通过敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病(GvHD)及宿主免疫排斥风险，并辅以额外基因编辑，进一步阻断宿主NK细胞介导的排斥反应，从而提升产品的疗效和安全性。CT0596已在中国开展研究者发起的临床试验(IIT)，探索其治疗R/R MM及pPCL的临床潜力。
2025年12 月 24 日，睿健医药宣布其自主研发的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日获得 FDA 授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定；今年 8 月，FDA 还授予该药治疗帕金森病的快速通道资格(FTD)。资料显示，睿健医药的NouvNeu001(人源多巴胺能前体细胞注射液)是一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，是进入临床阶段的基于化学诱导的通用型iPSC(诱导多功能干细胞)衍生细胞治疗产品。该产品以脐带血来源，利用人源诱导多能干细胞(iPSC)经过化学小分子组合诱导分化获得未完全成熟，且在体内移植后具有多巴胺能神经元定向分化能力的多巴胺能神经前体细胞。
如2025年1月，信念医药的杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请(IND)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该产品在2024年11月获得FDA孤儿药认定(ODD)和儿科罕见病资格认定(RPDD)。资料显示，BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物，其通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。
中国细胞与基因治疗的快速发展，不仅将惠及国内患者，更在全球医学领域贡献着中国智慧与中国方案。业内表示，中国细胞与基因治疗的发展历程，是中国科技创新实力提升的生动缩影。超50%的全球临床试验占比，不仅是一组数字的突破，更是中国科研工作者攻坚克难、砥砺前行的成果见证。未来，随着创新驱动发展战略的深入实施，中国将在细胞与基因治疗领域书写更多精彩篇章，为全球医学进步、人类健康福祉作出更大贡献。
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