【 市场分析】在全球医药创新快速迈向“核酸时代”的背景下，小核酸药物凭借优势，正逐步成为继小分子、抗体药之后又一重要治疗范式，掀起新一轮生物医药创新浪潮。在此背景下，国内众多药企纷纷布局小核酸赛道，加速推进技术研发与管线落地，如瑞博生物、圣诺医药、悦康药业、靖因药业等企业各具特色的发展路径，共同勾勒出国内小核酸药物产业的竞争格局与发展潜力。
其中，瑞博生物是较早布局小核酸领域的企业之一，自主开发的RiboGalSTAR™已将7个项目推进到心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病领域的临床开发阶段，其中4条自研管线已进入临床2期。
如瑞博生物核心产品RBD4059(靶向FXI的siRNA)是临床开发进展快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物，已于2025年2月完成该2a期临床试验的所有患者入组，预计于2025年底前完成该试验。RBD5044(靶向APOC3的siRNA)和RBD7022(靶向PCSK9的siRNA)产品亦是瑞博生物两款具有良好开发前景的候选药物。RBD5044主要用于治疗高甘油三酯血症(HTG)，是进入临床开发的靶向APOC3的siRNA，目前该药物用于治疗混合型血脂异常患者的2期试验正在瑞典进行。RBD7022用于治疗高胆固醇血症，亦是进入临床开发的靶向PCSK9的siRNA，于2025年3月在中国完成了RBD7022的1期试验，目前正由合作方齐鲁制药推进2期临床。
据悉，瑞博生物近日启动公开招股。公司发行价定为每股57.97港元，每手200股，入场费11710.93港元，预计将于2026年1月9日在港交所主板挂牌上市。
圣诺医药曾是国内风光一时的“小核酸一股”，其在siRNA药物领域取得重大突破，其中核心产品小干扰核酸(siRNA)药物STP705已有七项针对不同适应症的临床试验在推进中，包括针对鳞状细胞原位癌(isSCC)的2b期临床、基底细胞癌(BCC)的2期临床，以及瘢痕增生、面部isSCC、肝癌等多个1/2期临床试验。资料显示，STP705通过双靶向抑制性机制和多肽纳米颗粒(PNP)增强递送，直接降低TGF-β1和COX-2基因表达，为治疗多种癌症和瘢痕增生提供了新的选择。
悦康药业也很早就锚定了小核酸药物作为其创新药转型支点。2021年，公司以2100万元收购了一家小核酸生物科技公司、杭州天龙药业有限公司100%股权。以此为基础，悦康药业建立了从序列设计、化学修饰到递送系统、放大生产的核酸药物全链条研发体系。据悉，悦康药业手中虽已储备超10项小核酸药物管线。不过业内指出，公司小核酸药物进度大多停留在临床初期。如公司重点推介的靶向PCSK9 siRNA降脂药物YKYY015，截至2025年第三季度，其国内I期临床试验仍在进行中，美国仅获得了临床批件，尚未正式启动研究。
靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，专注于siRNA疗法治疗慢性疾病，核心产品已进入II期试验阶段。据悉，公司正重点推进三大潜在重磅产品管线组合：凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症。SRSD107是一款靶向凝血因子XI的siRNA药物，目前正于欧洲开展II期多中心临床试验，并计划在中国及澳大利亚╱新西兰启动另一个II期试验。SRSD216是一款潜在靶向Lp(a)的siRNA，当前同步在中国与美国进行IIa期试验；SRSD384是一款针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，目前正积极推进IND申报。
小核酸药物的技术突破与临床价值已得到认可，国内药企凭借多年的技术积累与持续的研发投入，正逐步崛起。随着瑞博生物等企业登陆资本市场，以及更多管线进入后期临床阶段，国内小核酸药物产业有望迎来规模化发展的黄金期，为生物医药创新注入新活力。
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