【 市场分析】和传统药物相比，小核酸药物通过提前阻断“坏蛋蛋白”的生成来对抗疾病，当前，该药物领域已从技术验证期全面迈入商业化爆发期。有数据预测，2024年到2040年，全球siRNA治疗市场规模将从24亿美元跃升至503亿美元，复合年增长率高达20.9%。而中国市场圣诺医药、靖因药业、瑞博生物与悦康药业等为代表的企业也正在加速竞逐。
圣诺医药成立于2007年，专注小核酸药物(ASO、siRNA)研发，其PNP(多肽纳米颗粒)平台是亚洲头个实现皮肤、脂肪等非肝脏组织靶向递送的小核酸技术，兼具低毒性、强靶向性与规模化生产能力，具备壁垒优势。华熙生物直言，这是圣诺的核心投资价值所在。
据悉，STP705是圣诺医药目前研发进度快的在研产品，最高进度为肿瘤适应症的临床三期。华熙生物明确表示，拟与圣诺医药探讨STP705定向减脂项目在大中华区的临床开发与商业合作。所谓“定向减脂”，是指STP705的成人腹部减脂适应症。据圣诺医药中报，前述适应症已完成一期临床。另外，STP705目前优先开发的适应症还有鳞状细胞原位癌(isSCC)及基底细胞癌(BCC)，它们都属于皮肤恶性肿瘤领域的疑难杂症。
不过从财务上看，圣诺医药目前处于“零收入、持续亏损”阶段。2025年半年报显示，该公司上半年亏损369.8万元，2024年全年亏损5138万元，且至今无产品上市。
靖因药业是一家全球临床阶段生物技术公司，专注于siRNA疗法治疗慢性疾病，公司自成立以来，已完成三轮投资，包括A轮融资、B轮融资及B2轮融资，募集资金总额约为1.44亿美元。2025年4月，公司的投后估值约为2.53亿美元。
据悉，靖因药业正重点推进三大潜在重磅产品管线组合：凝血功能障碍类疾病、心脏代谢疾病与肥胖症。其中，SRSD107作为公司的核心产品，是一款潜在的靶向凝血因子XI的siRNA药物，目前正于欧洲开展II期多中心临床试验，并计划在中国及澳大利亚╱新西兰启动另一个II期试验；该产品通过与CRISPR Therapeutics建立的全球共同开发及商业化合作推进。SRSD216是一款潜在的靶向Lp(a)的siRNA，当前同步在中国与美国进行IIa期试验；SRSD384是一款针对肥胖症的INHBE靶向候选药物，目前正积极推进IND申报。
瑞博生物是全球小核酸药物(尤其专注于siRNA疗法)研发领域的主要参与者。目前该公司已经创建全球大型的siRNA药物管线之一，有七款自研药物资产处于临床试验阶段，涉及心血管、代谢类、肾脏和肝脏疾病的七种适应症，其中四款处于2期临床试验中。
核心产品RBD4059是临床开发进展快的用于治疗血栓性疾病的siRNA药物。通过选择性抑制FXI，RBD4059可在不显著增加出血风险的情况下降低血栓形成的风险，同时以低频率的给药产生持久的疗效，提高患者的依从性。该款产品是瑞博生物未来实现自主商业化和价值的关键所在。另外，该公司的RBD5044和RBD7022产品亦是两款具有良好开发前景的siRNA候选药物，分别用于治疗高甘油三酯血症(HTG)和高胆固醇血症。其中，RBD5044用于治疗混合型血脂异常患者的2期试验正在瑞典进行;而RBD7022于2025年3月在中国完成了RBD7022的1期试验，目前正由合作方齐鲁制药推进2期临床。从整体布局特点来看，瑞博生物产品管线布局丰富且均衡，核心产品管线主要聚焦在心血管、代谢及肾脏疾病这一类大病种、大市场，商业天花板高。
悦康药业在2021年初通过收购天龙药业，将创新转型的方向锚定在了核酸药物领域，通过四年多的不断投入，目前悦康药业在小核酸药物领域已经实现突破。在心血管领域，悦康药业已有YKYY-105和YKYY-029两款药物处于临床阶段。其中，YKYY-105是一款靶向PCSK9的siRNA药物，具有全新序列，并采用悦康药业自主研发的siRNA序列全新修饰模板和具有完全自主知识产权的GalNAc递送系统。值得一提的是，YKYY-105是国内诸多PCSK9 siRNA临床阶段药物中获批美国IND的管线，未来潜力巨大。YKYY-029是一款靶向AGT的siRNA药物，于7月下旬获得了FDA批准用于治疗高血压。临床前结果显示：YKYY-029注射液在体内、外均显示了显著的靶基因AGT抑制活性。
业内表示，悦康药业手握心血管领域具有国际竞争力的两条管线(YKYY-105 & YKYY-029)，并在肿瘤领域稳步推进，已成功蜕变为国内小核酸赛道重要力量，其未来兑现的潜力不可小觑。
当前，国内小核酸药物企业正以多元路径角逐全球千亿市场。尽管部分企业仍面临盈利压力、产品上市等挑战，但随着技术的不断成熟、管线的逐步推进，中国小核酸药物产业已然踏上高质量发展的快车道。在这场关乎健康与创新的竞赛中，国内药企的持续发力，不仅将推动行业格局的重塑，更将为全球患者带来新的治疗希望。
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