2025年，美国FDA启动了一项名为“专员国家优先审查代金券(CNPV)”的试点计划，将药物审查时间从10-12个月大幅缩短至1-2个月。自此以后，已有多款药物获特批，涵盖基因疗法、罕见病药物、戒烟药、抗癌药等多个领域。
11月20日消息，阿斯利康宣布，美国FDA已批准口服MEK抑制剂Koselugo (selumetinib)用于治疗有症状、无法手术切除的丛状神经纤维瘤 (PN)的成人神经纤维瘤病1型 (NF1)患者。 该批准基于KOMET III期临床试验结果，该试验显示成人患者中肿瘤大小减少的总体响应率为20%。
11月19日，美国FDA批准了拜耳的小分子疗法Hyrnuo(sevabertinib)，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者，这些患者需经检测确认携带HER2(ERBB2)TKD激活突变，且已接受过既往全身治疗。据悉，Sevabertinib是一种口服可逆酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，可强效抑制突变HER2、以及EGFR，对突变型EGFR具有高选择性。
11月6日，强生宣布FDA已批准CAPLYTA®(Lumateperone)作为辅助疗法，与抗抑郁药联合用于治疗成人重度抑郁症(MDD)。同时，FDA还已批准达雷妥尤单抗皮下制剂DARZALEX Faspro®作为单药疗法，用于治疗成人高危冒烟型多发性骨髓瘤。
其中，CAPLYTA®是一种口服、每日1次的非典型抗精神病药物，该药是头个获FDA批准用于治疗成人双相I型和II型抑郁症的药物，可作为辅助疗法或单药疗法。DARZALEX Faspro是CD38靶向抗体达雷妥尤单抗的皮下制剂，由达雷妥尤单抗与重组人透明质酸酶PH20共同配制；是头个获批用于治疗高危冒烟型多发性骨髓瘤的药物。
据悉，这项CNPV计划将提供数量有限的审评券，颁发给符合美国国家优先事项的公司。审评券可以绑定特定的在研药物，也可以设为“非指定”状态，由获得券的生物制药公司自行选择用于其某款新药。持有审评券的公司，如果其候选药物符合加速批准的适用法律要求，仍可获得加速批准。
从目前来看，在该试点计划的推动下，美国本土制造及符合其战略利益的企业正在享受极速审评福利。但对与中国药企而言，未来同类出海新药的市场空间或被挤压。
业内建议，中国药企需加速全球化布局的多元化转型，不仅需要聚焦药物疗效，还需深入研究目标市场的政策导向、供应链规则等，兼顾技术创新、合规生产与本地化布局。这样才能提升符合当地监管与战略要求的能力，更好的推进国际化发展进程。
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