【 行业动态】转眼之间，2025年9月已经来临，展望9月，5款创新药有望获得FDA批准。根据PDUFA的目标日期，预计2025年9月，美国FDA将对5款创新药物的批准做出监管决定，涉及适应症包括脊髓性肌萎缩症(SMA)、肢端肥大症、杜氏肌营养不良症(DMD)等。
其中，Scholar Rock公司的Apitegromab用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的生物制品许可申请(BLA)于今年3月获得美国FDA受理，FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年9月22日之前完成审评。资料显示，Apitegromab 是一种单克隆抗体，通过选择性地结合骨骼肌中肌抑素(myostatin)的潜伏形式和前体形式，抑制肌抑素的激活。去年该药物在 Ⅲ 期试验中取得成功。
2024年10月7日，Scholar Rock公司宣布了3期SAPPHIRE临床试验的积极顶线结果。该试验评估了研究性肌肉靶向疗法Apitegromab在SMA患者中的疗效和安全性。研究达到了主要终点，表明Apitegromab与安慰剂相比，对于长期使用标准护理疗法(诺西那生或利司扑兰)的患者，以金标准HFMSE量表评估，运动功能上获得了具统计学显著性和临床意义的改善。
Crinetics Pharmaceuticals公司的Paltusotine，拟适应症为肢端肥大症。Crinetics制药公司于2024年12月9日宣布，FDA接受了其研究候选药物Paltusotine的新药申请(NDA)，用于成人肢端肥大症的治疗和长期维持治疗。FDA已设定完成NDA审查的处方药用户费用目标行动日期为2025年9月25日。
肢端肥大症是一种严重罕见的疾病，通常由分泌过量生长激素(GH)的良性垂体腺瘤(肿瘤)引起。生长激素过量分泌导致肝脏胰岛素样生长因子-1(IGF-1)过量分泌。长期暴露于IGF-1和生长激素水平升高的环境中会导致进行性和严重的全身性并发症，通常会导致骨骼、关节、心血管、代谢、脑血管或呼吸系统疾病。肢端肥大症的症状包括头痛、关节痛、疲劳、睡眠呼吸暂停、大量出汗、多汗/油性皮肤、骨骼和软骨过度生长、手脚异常生长、心脏、肝脏和其他器官增大以及面部特征改变。
资料显示，Paltusotine，是一种每日一次口服选择性靶向生长抑素受体2型(SST2)非肽激动剂。该研究治疗药物可抑制肢端肥大症患者的生长激素和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平。IGF-1是内分泌学家用于治疗肢端肥大症患者的主要生物标志物。如果该药物获得批准，将是一个每天口服一次的选择性生长抑素受体2型非肽激动剂，可用于患有肢端肥大症的成年人。
赛诺菲(Sanofi)的Tolebrutinib，拟适应症为非复发性继发进展型多发性硬化(nrSPMS)，其提交的NDA在今年3月获得FDA接受并授予其优先审评资格，拟用于治疗nrSPMS及减缓成人患者非复发相关残疾进展，FDA预计在2025年9月28日之前完成审评。
多发性硬化症(MS)是一种慢性、免疫介导的神经退行性疾病，随着时间的推移，可能会导致不可逆残疾的累积。患有nrSPMS是指MS患者已经停止复发，但残疾继续积累，表现为疲劳、认知障碍、平衡和步态障碍、肠道和/或膀胱功能丧失、性功能障碍等症状。
Tolebrutinib是一种研究型、口服的、脑渗透性的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，专门针对闷烧性神经炎症(MS残疾进展的关键驱动因素)而设计，Tolebrutinib独特地穿过血脑屏障以达到治疗性脑脊液浓度，使其能够调节中枢神经系统内的B淋巴细胞和疾病相关的小胶质细胞。这种机制被认为是通过靶向导致神经变性和残疾累积的炎症过程来解决进行性MS的潜在病理学。
Omeros公司的Narsoplimab拟适应症为造血干细胞移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)。今年5月，Omeros公司宣布，美国FDA已受理其重新为narsoplimab提交的BLA，拟用于治疗造血干细胞移植相关TA-TMA。FDA预计将于2025年9月底做出决定。资料显示，Narsoplimab是一种靶向MASP-2的全人源单克隆抗体，MASP-2作为补体凝集素途径的效应酶，是一个创新的促炎性蛋白靶点。值得注意的是，抑制MASP-2已被证实能保留抗体依赖性经典补体激活途径的完整功能，该途径是获得性免疫应答的关键组成部分。
此外，PTC Therapeutics公司的Ataluren拟适应症为杜氏肌营养不良症(DMD)，PDUFA的目标日期为2025年9月。资料显示，Ataluren是一种蛋白质修复疗法，专门用于治疗由无义突变引起的遗传性疾病。该疗法通过促进核糖体在mRNA翻译过程中通读提前终止密码子，使其能够越过这些无义突变位点，从而生成具有完整功能的全长蛋白质。
FDA 对这五款创新药的审批决定，不仅是对 Scholar Rock、Crinetics、赛诺菲等药企研发实力的重要检验，更承载着数百万罕见病与慢性病患者对 “更好治疗” 的迫切期待。若这些药物最终顺利获批，将为脊髓性肌萎缩症、肢端肥大症、多发性硬化症等疾病的治疗带来 “从有到优”“从难到易” 的突破。
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