多个创新药获FDA批准，涉及苯丙酮尿症、中重度慢性手部湿疹等适应症_创新药,FDA

　　【 行业动态】根据梳理，今年7月，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了多款具有重要意义的新药，涉及适应症包括苯丙酮尿症(PKU)、中重度慢性手部湿疹(CHE)、遗传性血管性水肿等，为众多相关患者群体带来了新的治疗选择和希望。
 

　　其中PTC Therapeutics公司的 Sephience(sepiapterin)获批用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症(PKU)患者。苯丙酮尿症是一种罕见的遗传性代谢疾病，患者体内缺乏分解苯丙氨酸的酶，导致苯丙氨酸在体内蓄积，若不及时治疗或管理不善，会对大脑造成严重且不可逆的损害，如导致永久性智力残疾、癫痫发作、发育迟缓、记忆力减退和行为异常等。Sephience 作为一种天然的酶辅因子 BH4 的前体，可有效降低血液中苯丙氨酸水平，其作用机制独特，能作为双重药理学伴侣，改善有缺陷的苯丙氨酸羟化酶(PAH)的活性，适用于 1 个月及以上所有疾病亚型的患者，涵盖了广泛的 PKU 患者群体，有望成为 PKU 治疗的新标准。​
 

　　LEO Pharma公司的 Anzupgo(delgocitinib)乳膏(20mg/g)获批用于局部治疗对外用糖皮质激素应答不佳或不适合使用糖皮质激素的中重度慢性手部湿疹(CHE)成人患者。慢性手部湿疹是一种具衰弱性的炎症性皮肤病，全球约十分之一的成年人受其困扰，症状包括皮肤瘙痒、疼痛、起水泡或肿胀，严重影响患者的日常生活。Anzupgo 作为一种创新的无类固醇局部泛 Janus 激酶(JAK)抑制剂，通过抑制 JAK - STAT 通路，阻断 JAK1、JAK2、JAK3 和酪氨酸激酶 2(TYK2)的活性，抑制多种在 CHE 发病和后续发作中起关键作用的炎症反应。它的获批，将为中重度慢性手部湿疹成人患者提供新的治疗选择。​
 

　　KalVista 制药公司的 Ekterly (sebetralstat，300mg) 片剂获批用于治疗成人和 12 岁及以上儿童患者的遗传性血管性水肿 (HAE) 急性发作。遗传性血管性水肿是一种由 C1 酯酶抑制剂缺陷导致的罕见遗传病，患者会因缓激肽异常释放出现反复发作的皮肤、胃肠道和呼吸道水肿。Ekterly 是一款口服按需治疗药物，其 III 期 KonFIDENT 临床试验证明该药可在症状发作时快速缓解肿胀，中位起效时间仅为 1.3 小时，与现有注射剂相比，显著降低了患者的治疗负担，为 HAE 患者带来了更便捷的治疗方式。​
 

　　Dizal (迪哲医药) 的 Zegfrovy (sunvozertinib，舒沃替尼) 获批用于治疗经 FDA 批准的检测检测出表皮生长因子受体 (EGFR) 外显子 20 插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。肺癌中，EGFR 外显子 20 插入突变的非小细胞肺癌患者此前治疗选择有限。舒沃替尼专门针对这一特定基因突变，为相关患者提供了治疗的新途径，有望改善患者的生存质量和预后。​
 

　　再生元制药公司的 Lynozyfic (linvoseltamab - gcpt) 获批用于治疗复发或难治性 (R/R) 多发性骨髓瘤 (MM) 成年患者。多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性肿瘤，复发或难治性患者的治疗一直是临床挑战。Lynozyfic 的获批为这部分患者提供了新的治疗手段，可能改变他们的疾病进程，延长生存时间。​
 

　　7 月 FDA 批准的这些新药，无论是针对罕见病还是常见重大疾病，都为相应患者群体带来了全新的治疗希望，体现了医药研发领域持续不断的创新活力和对患者需求的积极回应。随着这些药物的逐步推广应用，将为改善全球患者的健康状况发挥重要作用。
 

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议