【 行业动态】近年来，随着中国创新药研发能力的不断提升，对全球罕见病治疗领域发展也在不断贡献更多力量。2025年已有多个国产新药获得获得美国FDA孤儿药资格(“ODD”)，涵盖ADC、细胞治疗、基因治疗等多个前沿领域。
值得一提的是，继7月17 日，弼领生物自主研发的 BL0020 注射液获得美国ODD，用于治疗小细胞肺癌(Small Cell Lung Cancer, SCLC)后，又有一款国产新药在近日获得该认定。
7月29日，康宁杰瑞制药公告称，核心产品JSKN003获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌。
公开资料显示，康宁杰瑞是一家以"让肿瘤成为可控、可治的疾病"为使命的生物制药公司，专注于创新肿瘤大分子药物的研发、生产和商业化。公司拥有从创新药的早期研发、工艺开发、商业生产到临床研究的完整产业链，并自主开发了蛋白质/抗体工程、抗体筛选和多功能抗体平台。。
JSKN003是由康宁杰瑞自主研发的ADC药物，具有更好的血清稳定性、更宽的安全窗等优势，在HER2高表达和低表达的肿瘤模型(CDX+PDX模型)中均表现出良好的安全性特征以及与DS-8201相似的疗效。
早在2022年9月，JSKN003就已在澳大利亚完成首例临床患者给药。随后在10月，JSKN003获得中国国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)的Ⅰ期临床试验批件。
此次，JSKN003获得该认定后将有利于后续在美国的研究及开发(研发)、注册与商业化等方面获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、加速上市审评审批、享有7年美国市场独占期等。
值得注意的是，除了获得美国FDA孤儿药资格，今年以来还有不少企业获得了欧洲药物管理局(EMA)孤儿药资格认定。如7月28日，尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203，已获得欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)授予的孤儿药资格，适应症为原发性高草酸尿症1型。5月26日，复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获得欧盟委员会授予的ODD……
对此，分析人士认为，ODD是FDA对中国创新药科学价值的认可，当下中国药企在ODD上的不断突破，标志着中国医药研发能力正持续提升，整个产业也在加速从“跟随”走向“引领”。未来，随着越来越多国产创新药进入全球市场，中国有望成为罕见病治疗的重要贡献者，同时推动国内生物医药产业向高附加值领域升级。
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