【 行业动态】6月26日，科济药业宣布，公司的舒瑞基奥仑赛注射液(产品编号：CT041，一种靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞产品)的新药上市申请(NDA)已获得国家药品监督管理局受理，用于治疗 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者。这标志着国内 CAR-T 疗法在实体瘤治疗领域迈出了关键一步。
CAR-T 疗法，即嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法，近年来在肿瘤治疗领域备受关注。其原理是通过基因工程技术，将患者自身的 T 细胞进行改造，使其表达能够识别肿瘤细胞表面特定抗原的嵌合抗原受体(CAR)，然后将这些改造后的 CAR-T 细胞大量扩增，再回输到患者体内，从而精准地杀伤肿瘤细胞。
在国内，CAR-T 疗法在血液恶性肿瘤领域已取得了显著进展。截至目前，已有五款 CAR-T 细胞疗法获批上市，主要针对淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤等血液肿瘤。例如，2021 年 6 月获批上市的CAR-T 药物阿基仑赛注射液，用于治疗一线免疫化疗无效或在一线免疫化疗后 12 个月内复发的成人大 B 细胞淋巴瘤；同年 9 月获批的瑞基奥仑赛注射液，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤。伊基奥仑赛注射液、纳基奥仑赛注射液和泽沃基奥仑赛注射液也相继获批，分别用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者、成人复发或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病以及成人复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这些产品的上市，为血液肿瘤患者带来了新的治疗选择和生存希望，也标志着中国在 CAR-T 细胞疗法领域的技术突破。
近年来，随着国内科研人员和药企不断探索，CAR-T 疗法在实体瘤研究中取得了一些重要进展。以科济药业的舒瑞基奥仑赛注射液为例，其靶向 Claudin18.2 蛋白，Claudin18.2 在胃癌、胰腺癌等肿瘤中高表达，而在正常组织中几乎只有胃正常组织有表达。此次提交上市申请基于一项在中国开展的开放标签、多中心、随机对照的确证性 II 期临床试验结果。研究结果显示，在 Claudin18.2 表达阳性、至少二线治疗失败的胃 / 食管胃结合部癌患者中，舒瑞基奥仑赛对比标准治疗可显著改善无进展生存期，并展现出有临床意义的总生存期获益，同时具有可控的安全性特征。这一成果为实体瘤的 CAR-T 治疗带来了曙光。
此外，国内在其他实体瘤领域的 CAR-T 研究也有一定突破。如针对 GPC3 靶点的 CAR-T 疗法在复发 / 难治性肝细胞癌患者中显示出 78% 的疾病控制率；靶向 GUCY2C 的 CAR-T 疗法在不可切除的胆管癌患者中取得 3 例疾病控制的结果等。
尽管国内 CAR-T 疗法取得了诸多进展，但仍面临一些挑战。一方面，CAR-T 疗法的治疗成本高昂，使得许多患者难以承受。另一方面，产品的研发和生产工艺复杂，需要高度专业的技术和严格的质量控制。未来，随着技术的不断优化、靶点的深入挖掘以及临床研究的持续推进，CAR-T 疗法有望克服现有瓶颈，为更多肿瘤患者带来治愈的希望，在肿瘤治疗领域发挥更大的作用。
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